导读：拉罗尼酶（laronidase）是一种人工DNA重组的人α-L-艾杜糖醛酸酶（α-L-iduronidase），它属于糖蛋白类别。这种酶被用于治疗罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型（MPS I）患者的长期酶替代治疗，以应对疾病的非神经系统表现。这篇文章主要讲了拉罗尼酶的上市背景、作用功效、使用禁忌等内容。上市背景拉罗尼酶在2003年经FDA批准在美国上市，成为全球首个用于罕见遗传性疾病黏多糖贮积症I型的治疗药物，并适用于患有Hurler和Hurler-Scheie形式的MPS I型患者以及具有中度至重度症状的Scheie形式的患者。此外，它还被用于治疗赫尔利综合征、粘脂沉积症I型和脂肪软骨营养障碍等。在中国，国家药品监督管理局于2020年6月通过优先审评审批程序批准了拉罗尼酶浓溶液上市，用于确诊为黏多糖贮积症Ⅰ型患者的长期酶替代治疗。作用功效1、改善非神经系统表现：拉罗尼酶主要用于治疗MPS I的非神经系统表现，包括面容异常、骨骼畸形、肝脾增大、心脏病变、角膜混浊等。2、降低尿GAG水平：在临床研究中，拉罗尼酶能快速并持续降低尿GAG水平，这是评估疗效的一个重要生物标志物。3、提供多器官系统临床效益：改善致残率和死亡率，并显著提高患者的生活质量，包括残疾指数和疼痛指数、睡眠质量、视力和听力等。4、稳定或逆转临床症状：长期治疗可以稳定或逆转MPS I的临床症状，如肺功能、6分钟步行能力、关节活动度、左室肥厚、肝脾肿大等。5、改善呼吸功能和行走能力：临床研究表明，拉罗尼酶能改善用力肺活量（FVC）和6分钟步行试验（6MWT）的表现。6、减少肝脏体积：治疗可以迅速且持续减少肝脏体积，使患者达到正常肝脏体积。7、对心脏的影响：治疗52周后，5岁以下患者的左室质量平均下降，表明对心脏结构有积极影响。8、围手术期使用：在造血干细胞移植（HSCT）围手术期使用拉罗尼酶可以改善致残率和死亡率以及认知结局。使用禁忌对拉罗尼酶或任何辅料过敏的患者禁用。患有急性发热性或呼吸系统疾病的患者，在输注拉罗尼酶时可能面临更大的输注反应风险。妊娠期间不得使用本品，因为关于孕妇使用本品的数据尚不充分。建议在本品治疗期间停止哺乳。本品不得与氯喹或普鲁卡因同时给药，由于可能存在干扰细胞内拉罗尼酶摄取的风险。

导读：依利格鲁司也称为依利格鲁斯特，属于格伦扎酯类酶抑制剂，通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中的葡萄糖酰胺酯的积累，主要用途是治疗Gaucher病（戈谢病），这篇文章主要讲了依利格鲁司的给药说明、用药禁忌、饮食禁忌和治疗效果等内容。给药说明依利格鲁司的剂量根据患者的CYP2D6代谢状态来确定：对于CYP2D6广泛代谢型（EMs）和中间代谢型（IMs），推荐剂量为84mg，每日两次。对于CYP2D6弱代谢型（PMs），推荐剂量为84mg，每日一次。餐前餐后都可以服用，但应避免与葡萄柚或葡萄柚汁一起食用，因为它们可能会影响药物的代谢。如果在用药期间错过了一剂依利格鲁司，应在下一个预定时间服用规定的剂量，不要加倍。用药禁忌1、患有心脏疾病的患者应避免使用依利格鲁司，特别是最近发生过急性心肌梗死、充血性心力衰竭、心脏传导阻滞、心动过缓或室性心律失常的患者，以及患有长QT综合征的患者。2、对于任何程度的肝功能损害的患者，包括严重（Child-Pugh C级）肝功能损害、中度（Child-Pugh B级）肝功能损害服用强或中度CYP2D6抑制剂的轻度（Child-Pugh A级）肝损伤患者，都应避免使用依利格鲁司。3、对CYP2D6快速代谢的患者，若有中重度肝损害或正在使用CYP2D6抑制剂，应避免使用依利格鲁司。对CYP2D6中间或慢速代谢的患者，任何程度的肝损害都应避免使用依利格鲁司。4、避免同时服用会抑制CYP2D6或CYP3A的其他药物，这可能需要根据患者代谢情况、肝功能及其他药物类型来决定是否调整依利格鲁司剂量。饮食禁忌避免葡萄柚和葡萄柚汁。服药期间保持均衡饮食，避免过量摄入高脂肪食物。某些食物和草药可能含有能够影响药物代谢的成分，例如某些绿茶、咖啡和巧克力中的咖啡因和茶碱。虽然这些食物对依利格鲁司的影响尚未明确，但为了避免潜在的药物相互作用，建议患者在服药期间尽量避免大量摄入这些食物。治疗效果1、减少靶器官脂质积累：依利格鲁司通过抑制糖基神经酰胺合成酶，减少糖基神经酰胺的产生，从而减轻其在肝脏、脾脏、骨髓等靶器官中的积累。2、改善血液学指标：临床研究表明，依利格鲁司治疗可以改善戈谢病患者的血红蛋白水平和血小板计数。3、减少器官肿大：依利格鲁司能够减少戈谢病患者的肝脏和脾脏体积，改善器官肿大的症状。4、长期疗效：依利格鲁司在长期治疗（最长可达9年）中显示出持续的疗效，包括脾脏和肝脏体积的持续改善，以及血红蛋白水平和血小板计数的稳定。依利格鲁司为戈谢病患者提供了一种有效的治疗选择，并且在临床试验中显示出良好的疗效和安全性。具体的治疗效果可能因个体差异而异，患者应在医生的指导下使用依利格鲁司，并进行定期监测和评估。

导读：二氮嗪是一种非利尿剂苯并噻二嗪衍生物，可激活ATP敏感的钾通道，它在化学上与噻嗪类利尿剂相关，但不抑制碳酸酐酶，并且不具有氯尿或利尿钠活性。二氮嗪因其抑制胰岛素释放的能力而常用于治疗高胰岛素血症性低血糖。二氮嗪还具有降血压活性并降低小动脉平滑肌和血管阻力。二氮嗪的功效1、高血压危象的急救：二氮嗪能松弛血管平滑肌，降低周围血管阻力，使血压急剧下降，适用于高血压危象的急救。2、升血糖作用：二氮嗪能够抑制胰脏β细胞分泌胰岛素，从而增加血糖浓度，用于治疗幼儿特发性低血糖症或由于胰岛细胞瘤引起的严重低血糖。作用机制二氮嗪是一种苯并噻二嗪衍生物，具有抗高血压和高血糖活性。二氮嗪增加血管平滑肌膜对钾离子的通透性，从而稳定膜动作电位，防止血管平滑肌收缩，这导致外周血管舒张并降低外周血管阻力。二氮嗪还通过与胰岛β细胞的ATP敏感钾通道相互作用来抑制胰岛素释放。二氮嗪的安全性二氮嗪可能引起的不良反应包括水钠潴留、水肿、充血性心力衰竭、静脉炎、血糖升高、血尿酸升高、一时性脑或心肌缺血、头痛、恶心、失眠、便秘、听觉异常、皮疹、神志丧失或抽搐等。在使用二氮嗪时，应严格按照医生的指导进行，并注意观察患者的反应和可能出现的不良反应，以确保用药的安全性和有效性。如果出现呼吸困难的迹象，如鼻孔张开、胸部运动异常、呼吸急促等，应立即到医院就诊。用法用量对于成人和儿童，开始服用剂量为5mg/kg，每24小时平均分成2或3个等量的剂量给患者服用，并确定患者的反应，此后可以增加剂量，直到症状和血糖水平反应满意为止。在治疗初期定期测定血糖是必要的。一般维持剂量为3-8mg/kg/天，平均分2次或3次给药。禁忌症妊娠和哺乳期妇女禁用二氮嗪。此外，对于脑血管、冠状动脉供血不足、心肌梗塞、主动脉夹层动脉瘤的高血压患者，以及对噻嗪、磺胺过敏者慎用。

导读：美替拉酮起效迅速，但通常口服2-4周左右见效。美替拉酮是一种可逆的类固醇11-β-羟化酶抑制剂，可用于诊断肾上腺皮质功能不全，偶尔也用于治疗库兴氏症候群。但由于每个患者的病情严重不同、个人体质不同、对药物的反应不同等，因此药物具体起效时间也有所差异。美替拉酮药物介绍美替拉酮是一种用于治疗某些内分泌疾病的药物，尤其是用于治疗库欣综合征。库欣综合征是一种由于体内皮质醇水平过高而引起的一系列症状和体征的疾病。美替拉酮通过抑制皮质醇的合成，帮助降低体内皮质醇水平。起效时间美替拉酮通过抑制11β-和18β-羟化酶活性来抑制皮质醇合成。美替拉酮起效迅速，可在首次给药后数小时内降低皮质醇。停止皮质醇产生所需的剂量因患者而异，有效剂量范围为每天500毫克至6克。在临床实践中，美替拉酮的见效时间因人而异，但通常在开始治疗的2-4周内可以看到一些改善。但这种药物的疗效评估需要通过血液测试来确定，医生会监测患者的皮质醇水平和其他相关生化指标，以评估药物的疗效。用法用量美替拉酮的推荐剂量为成人一次200mg，口服，一日2次，但也可以根据患者的具体病情调整剂量，有时剂量可增至一次1g，一日4次。此外，美替拉酮也可通过静脉注射给药，一次250-500mg，一日2-3次。注意事项在使用美替拉酮的过程中，患者应定期进行血液检测，以监测皮质醇水平和其他相关指标。此外，患者应遵循医生的指导，不要自行调整药物剂量或停止用药。如果出现任何不良反应，应及时咨询医生。同时在治疗过程中，患者应与医生保持良好的沟通，以便医生可以根据患者的反应和病情变化，及时调整治疗方案。

导读：德谷胰岛素适用于治疗成人糖尿病，以改善血糖控制。德谷胰岛素与诺和诺德笔搭配使用时，需要遵循正确的使用方法，以确保安全、有效的胰岛素注射，具体步骤分为三大步，准备工作、注射、收尾。准备工作1、清洁双手：在操作前和操作后，需要使用肥皂和水彻底清洗双手，确保手部卫生。同时检查胰岛素笔和笔芯，确认胰岛素笔处于良好工作状态，无破损、裂缝或异物。确认笔芯内胰岛素的有效期，颜色、澄清度无异常，且为医生开具的正确类型和浓度。2、安装笔芯：取出新笔芯，轻轻转动笔芯架，将笔芯架与笔身分离。将笔芯放入笔芯架，确保笔芯底部与笔芯架底部平齐。缓慢顺时针旋转笔芯架，直至听到“咔嗒”声，表示笔芯已牢固安装。3、安装针头：然后安装针头，使用无菌技术打开新针头包装，取下笔帽。将针头按指定方向（通常是顺时针）旋紧至笔芯末端，避免用力过猛。4、排气：设置剂量至医生建议的量，将笔尖向上，轻轻按压按钮直到有胰岛素液滴出现，然后释放按钮。如无胰岛素液滴出现，重复按压直至有液滴出现，然后将剂量归零。注射过程1、剂量设置：根据医生处方，转动剂量调节旋钮，设定所需胰岛素剂量。确保数字窗口显示的剂量准确无误。2、选择注射部位：选择腹部、大腿前侧、臀部或上臂外侧作为注射部位。腹部注射时，避开肚脐周围5厘米区域，且与上次注射点保持至少2.5厘米的距离。3、消毒皮肤：使用酒精棉球擦拭注射部位，待酒精挥发后再进行注射，避免皮肤刺激。4、注射：将笔尖垂直贴紧皮肤，一手固定注射部位，另一手稳定地按下注射按钮，直至按钮完全压到底并保持数秒（通常为5-10秒），确保胰岛素完全注入。期间避免移动笔身或改变针头角度，以保证胰岛素均匀、深入地注入皮下。收尾工作1、移除针头：松开注射按钮，缓慢移开笔尖，不要将针头拔出太快，以防胰岛素漏出。取下针头，丢弃在专用锐器盒内，避免针刺伤害。2、储存：若短期内不再使用，将笔帽重新盖回笔身，存放在阴凉处（不超过25°C），避免光照和冷冻。笔芯内的胰岛素一旦开始使用，应在室温下（不超过30°C）保存，并在开启后42日内用完。3、更换针头：遵循医嘱或产品说明书，通常建议每次注射后更换新的针头，以减少疼痛、皮肤刺激和感染风险。

导读：曲格列汀是一种DPP-4抑制剂，用于治疗2型糖尿病，该药物的作用机制是通过抑制DPP-4酶的活性，从而减少胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的降解，增强胰岛素分泌，抑制胰高血糖素释放，进而降低血糖水平。曲格列汀的优势在于它具有较长的半衰期，可以实现每周一次的给药频率，为患者提供了便利性，并可能提高治疗依从性。适应症曲格列汀可抑制 DPP-4（一种降解肠促胰岛素激素的酶，维持血糖水平恒定），在血糖升高时刺激胰岛素分泌，从而改善血糖控制，通常用于治疗2型糖尿病，对1型糖尿病起不到治疗作用。治疗2型糖尿病的疗效曲格列汀能够有效降低T2DM患者的血糖水平，包括空腹血糖和餐后血糖，与一些其他降糖药物相比，曲格列汀不会引起低血糖，对于糖尿病患者来说是一个重要的安全性考虑。由于曲格列汀的长效特性，每周只需口服一次，能够提高患者的用药依从性，从而有助于长期血糖管理。与其他DPP-4抑制剂相比，减少了用药频率，可能更适合那些不愿意频繁用药的患者。另外，曲格列汀的副作用相对较小，但有严重肾病的患者应避免使用，建议患者在医生的指导下进行用药，以确保个体化的治疗方案和药物的安全性。用药注意事项1、用药期间严格遵循饮食和运动疗法的说明。2、如果出现低血糖症状，比如饥饿感、出冷汗、面色苍白、易疲劳、四肢震颤、抽搐、意识下降等，可食用面包或糖块。3、如果将曲格列汀与α-葡萄糖苷酶抑制剂同时服用，请摄入葡萄糖。4、由于曲格列汀每周服用一次，停药后其作用仍持续，因此应注意不良反应的发生或血糖水平。如果感觉异常，请立即咨询医生或药剂师。5、需特别注意，高处作业或驾驶汽车时出现低血糖，可能引发事故。有必要定期测量血糖水平。按照医生的指示进行测试。

导读：Izcargo（Pabinafusp Alfa）是一款重组艾杜糖醛酸硫酸酯酶（IDS）替代疗法，用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又名亨特综合征）。这篇文章主要讲了Izcargo的上市时间、作用功效、用法用量、副作用等内容。上市时间Izcargo在日本的上市时间是2021年3月23日，这一信息来自于日本厚生劳动省（MHLW）的批准。Izcargo是世界上首款获得监管机构批准，能够穿越血脑屏障的酶替代疗法，通过静脉内给药，对具有溶酶体贮积症的个体具有潜在的改变生命的益处。但截止到2024年4月19日还没有在中国大陆地区上市。作用功效1、血脑屏障穿透：Izcargo使用了JCR公司开发的J-Brain Cargo递送系统，能够帮助药物穿越血脑屏障（BBB），直接作用于大脑。2、中枢神经系统症状改善：由于MPS II患者中枢神经系统（CNS）出现严重症状，Izcargo的设计使其能够提高在大脑中的水平，可能改善患者的神经认知功能和生活质量。3、代谢产物清除：Izcargo作为一种重组融合蛋白，通过其特有的递送系统，有助于清除或减少中枢神经系统内有害代谢物的堆积。4、临床试验效果：在日本进行的2/3期临床试验中，所有28名患者脑脊液中与CNS疾病相关的生物标志物水平得到显著改善，达到试验的主要终点。5、神经认知能力评估：在同一临床试验中，28名患者中21人的神经认知能力评估得到维持或者改善。用法用量在使用Izcargo之前，患者需使用2.4mL的日本药典规定的注射用水溶解一小瓶的冻干粉末注射剂。这一步骤是为了制成5mg/mL的溶液。随后，按照患者的体重计算所需体积，并用生理盐水稀释至100mL。通常情况下，建议每公斤体重注射2.0mg，每周一次，进行静脉注射。特别需要注意的是，配制好的Izcargo应即时使用，抽取必要量后的小瓶内的残液应按照设施的顺序废弃，且小瓶应作为一次性使用。副作用Izcargo虽然具有一定的疗效，但也存在一定的风险，其副作用包括输液反应，可能引起过敏反应，如呼吸困难、喉头水肿、皮疹等。部分患者在使用后可能会出现头痛、浮动性头晕或晕厥等神经系统症状。在使用Izcargo时，医生和患者应高度警惕，并做好应对过敏反应的准备。Izcargo为MPS II患者提供了一种新的治疗选择，能够改善患者的症状，提高生活质量。但使用时需严格遵循医生的指导，注意观察身体的反应，确保安全有效。

导读：索马鲁肽又名司美格鲁肽，是一种类似于胰高血糖素样肽-1（GLP-1）的药物，具有长效剂型的特点，每周皮下注射一次，治疗2型糖尿病的效果更佳。这篇文章主要讲了索马鲁肽的功效和作用、治疗效果、副作用管理、饮食和生活习惯的内容。功效和作用1、降低血糖：索马鲁肽通过模拟GLP-1的作用，刺激胰岛素的分泌，从而降低血糖水平。2、减重效果：索马鲁肽能够减少饥饿感、减少食物摄入和热量摄入，帮助肥胖或超重的成年人减轻体重。在一项针对青少年的临床试验中，使用索马鲁肽的肥胖青少年体重指数（BMI）显著下降。3、心血管保护：索马鲁肽不仅对血糖控制有益，还显示出对心血管的保护作用，能够降低心血管事件的风险。治疗效果SUSTAIN-6研究是一项关键的临床试验，旨在评估索马鲁肽对2型糖尿病患者心血管事件以及其他长期结局的影响。研究结果显示，与安慰剂组相比，索马鲁肽可降低心血管死亡、非致死性心肌梗死或非致死性卒中发生率，从而成为具有心血管获益的降糖药物。在治疗104周后，索马鲁肽组患者的HbA1c水平显著降低，体重减轻，收缩压降低，但心率有所增加。索马鲁肽不仅有助于减轻体重，还能改善腰围、血脂、血糖和血压等心脏病和糖尿病风险因素，从而整体改善生活质量。对于糖尿病患者来说，索马鲁肽还可以增加胰岛素的分泌，降低血糖水平，使血糖控制更加稳定。副作用管理索马鲁肽也存在一些副作用，常见的副作用包括肠胃不适，如恶心、呕吐、腹泻和便秘等消化系统症状。患者还可能会出现头痛和头晕的症状，但这些症状通常是暂时性的，不会对身体造成严重影响。极少数患者可能对索马鲁肽产生过敏反应，如皮疹、瘙痒和荨麻疹等。如果出现这些症状，应立即停止使用并咨询医生。饮食和生活习惯患者在使用索马鲁肽期间，需要坚持健康的饮食，避免高糖和高脂肪的食物，尽量选择富含纤维和低糖的食物。适量的运动也非常重要，可以帮助患者保持健康的体重和血糖水平。尽管索马鲁肽在治疗糖尿病方面显示出显著的疗效，但并非所有糖尿病患者都适合使用。在使用索马鲁肽之前，患者应详细咨询医生，确保用药的安全和有效。

导读：替西帕肽是一种葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高糖素样肽-1(GLP-1)双重受体激动剂，是全球首个GLP-1受体和GIP受体双重激动剂。替西帕肽辅助饮食和运动，可改善成人2型糖尿病患者的血糖控制。替西帕肽注射后患者应注意监测血糖、观察不良反应、定期体检、调整生活方式、注射部位护理、药物相互作用、药物停用与过渡等事项。监测血糖使用替西帕肽期间，应密切监测血糖水平，以防低血糖的发生。低血糖症状可能包括出汗、心慌、颤抖、饥饿感、困惑、行为改变等。如果出现低血糖症状，应立即采取适当的纠正措施，如进食含糖食品，并联系医生调整用药方案。观察不良反应在替西帕肽治疗期间，应注意观察是否出现过敏反应，如皮疹、荨麻疹、呼吸困难等，或其他严重副作用，如急性胰腺炎、甲状腺C细胞肿瘤风险、急性肾损伤等。一旦出现不明原因的不适或疑似药物相关不良反应，应立即停药并及时就医。定期体检患者还应按照医生建议定期进行相关实验室检查和医学评估，如血清降钙素水平、甲状腺功能、胰腺酶水平、肾功能、眼底检查等，以监测甲状腺C细胞肿瘤风险、胰腺炎风险、糖尿病视网膜病变等。调整生活方式建议患者继续维持健康饮食，避免高糖、高热量食物的摄入，坚持适量运动，保持良好的体重管理。这些措施有助于增强替西帕肽的疗效，并降低糖尿病和肥胖症相关并发症的风险。药物相互作用如果打完替西帕肽后需要开始或停止使用其他药物，包括处方药、非处方药、草药产品和营养补充剂，应提前先咨询医生。因为替西帕肽可能与其他药物相互作用，影响疗效或增加不良反应风险。注射部位护理注射替西帕肽后，按照说明书或医护人员的指导正确处理废弃针头和注射装置，确保个人和他人免受伤害。观察注射部位是否有红肿、疼痛、硬结等局部反应，如有异常应及时报告医生。后续就诊安排定期回访医生，讨论治疗效果、调整剂量或用药方案。在完成一个疗程或停止替西帕肽治疗后，也应按医生指示进行复查，以评估病情变化和调整治疗计划。药物停用与过渡若因任何原因需要停用替西帕肽，应在医生指导下逐步减量或转换至其他治疗方案，以避免可能出现的血糖波动或其它相关症状。

导读：Izcargo冻干粉末注射剂也叫做重组艾杜硫酶替代药冻干粉末注射剂，是一种创新的酶替代疗法，为黏多糖贮积症II型（ MPS II）患者提供了新的治疗选择，为改善患者的中枢神经系统症状提供了可能。随着更多的临床应用和研究，Izcargo冻干粉末注射剂有望进一步改善MPS II患者的生活质量和预后。Izcargo的功效和安全性Izcargo冻干粉末注射剂是一种与抗人转铁蛋白受体抗体融合的艾杜糖醛酸 2-硫酸酯酶，旨在穿过血-脑屏障以解决 MPS II 中的神经变性问题。先前的临床试验提供了积极的结果，表明Izcargo冻干粉末注射剂对躯体和神经系统症状均有效。在2/3 期研究的 2 期部分中，每周向 28 名患者静脉注射Izcargo冻干粉末注射剂，所有受试者脑脊液中的硫酸乙酰肝素浓度均显着下降，然后一直保持较低水平，直至104周。神经认知测试显示大多数患者的情况长期稳定或改善，在一些减毒的成年受试者中也观察到神经认知的改善。未接受过酶替代疗法（艾杜硫酶）的患者的肝脏和脾脏体积显着减少，而大多数从艾杜硫酶转为帕比纳磺酶的患者的肝脏和脾脏体积得以维持。用法与用量Izcargo的推荐剂量为每公斤体重2.0毫克，每周一次通过静脉注射给药。在初次给药时，建议以较慢的速率（8mL/小时）开始，以监测患者的耐受性。如果患者耐受性良好，可以逐渐加快给药速度，但不得超过33mL/小时。参考价格Izcargo冻干粉末注射剂的价格就目前来说比较昂贵，而且是需要自费购买的药物。一盒Izcargo冻干粉末注射剂的参考价格大约在21200元-22000元之间，价格具有波动性，需要以实际价格为准。