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那昔妥单抗(Danyelza)治疗神经母细胞瘤的效果怎么样？

儿童能使用那昔妥单抗(Danyelza)。

那昔妥单抗(Danyelza)联合GM-CSF已在1岁及以上儿童患者中确定了治疗复发性或难治性高危骨或骨髓神经母细胞瘤的安全性和有效性。这些患者在既往治疗后显示部分缓解、轻微缓解或疾病稳定。

然而，对于1岁以下儿童患者，尚未确定本品联合GM-CSF的安全性和有效性。针对这个年龄段的患者，可能还需要更多的研究和数据来确认该治疗方案的适用性。

在进行任何治疗决策之前，建议咨询专业医生，以了解更多关于儿童患者治疗方案的详细信息，并根据医生的建议来进行治疗。专业医生会根据患者的具体情况和疾病特点，综合考虑安全性和有效性等因素，为患者制定最合适的治疗计划。

研究中曾有部分患者接受那昔妥单抗(Danyelza)治疗的患者发生高血压，以下为处理方法：

1、不得开始本品治疗：对于有未控制的高血压患者，不建议开始卡博替尼治疗。

2、监测血压和评估并发症：在输注卡博替尼期间以及每个周期的第1-8天，建议每天至少监测一次血压，并评估高血压相关的并发症，包括RPLS（可逆性后脑白质脑病综合征）。

3、中断输注或停用本品：如果在治疗期间出现高血压及其并发症，包括RPLS，应根据严重程度暂停卡博替尼的输注，并根据医生的建议以降低后的输注速率恢复输注，或者永久停用卡博替尼。

需要强调的是，高血压是卡博替尼治疗中的常见副作用，并且可能导致严重并发症。因此，在开始卡博替尼治疗之前，患者应进行全面的身体评估，确保高血压得到充分控制，并在治疗期间密切监测血压变化。

截止2024年1月底，那昔妥单抗(Danyelza)并没有在中国上市，患者如何想要购买只能选择前往国外，或者寻找海外医疗服务机构来帮助自己购买那昔妥单抗(Danyelza)。据了解，一瓶那昔妥单抗价格为39150 美元一盒，约合人民币270000~280000之间。

1、自己出国购买

对于那些有能力和条件的患者来说，自己出国购买以那昔妥单抗是一种选择。在国外购买该药物的好处包括：

（1）药物可靠性：选择在原产国购买，可以确保药物的品质和真实性，因为药物在国外市场上的监管和质量标准可能与中国不同。

（2）可能获得更低价格：在原产国购买药物，可能会获得更低的价格，因为在国内市场上，代理商和中间商的加价可能会导致药物价格升高。

（3）控制购买过程：自己出国购买以那昔妥单抗，可以更好地控制购买过程，包括选择可靠的医院或药店，确保药物的存储和运输条件等。

然而，自己出国购买也存在一些挑战和限制。例如：

（1）繁琐的手续：出国购买药物需要办理签证、购买机票、安排住宿等手续，可能需要花费较多时间和精力。

（2）费用较高：除了药物本身的费用，还需要考虑旅行费用、住宿费用等，整体费用可能较高。

（3）语言和文化差异：在国外购买药物时，可能会遇到语言和文化差异造成的沟通困难，需要做好相应的准备和应对措施。

2、寻找海外医疗服务机构帮助购买

另一种购买以那昔妥单抗的方法是寻找海外医疗服务机构的帮助。这种购买方式的优点包括：

（1）海外医疗服务机构可以为您提供全球范围内的药物采购渠道，提高获得所需药物的机会。

（2）能够为您提供更具竞争力的价格和优惠方案。

（3）通过海外医疗服务机构购买药物，可以节省您自行寻找和处理购买程序的时间和精力。

1、输注前和输注期间的疼痛管理

（1）在每个周期首次输注本品前5天，开始为期12天的神经性疼痛预防性用药疗程（第-4天至第7天），如加巴喷丁。

（2）每次开始输注本品前 45-60 min 口服阿片类药物，并在输注期间根据需要额外静脉给予阿片类药物治疗爆发性疼痛。

（3）对于阿片类药物不能充分控制的疼痛，考虑使用氯胺酮。

2、前驱用药：降低输液相关反应和恶心/呕吐的风险。

（1）在首次输注本品前 30 min 至2小时内静脉输注皮质类固醇（如甲泼尼龙2 mg/kg，最（2）大剂量为 80 mg 或等效皮质类固醇剂量）。如果前一次输注或前一个周期发生重度输注反应，在后续输注时给予皮质类固醇前驱用药。

（3）每次输注前 30 min 给予抗组胺药、H2拮抗剂、对乙酰氨基酚和止吐药。

以上前驱用药措施应在医生的指导下进行，并根据患者的具体情况进行调整。请咨询专业医生以获取准确的治疗建议。