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Empaveli(pegcetacoplan)
Empaveli(pegcetacoplan)
Empaveli(pegcetacoplan)简介 通用名:pegcetacoplan 商品名:Empaveli 全部名称:Empaveli,pegcetacoplan 适应症: EMPAVELI是一种补体抑制剂,适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)的成年患者。 用法用量: 建议剂量是通过市售泵每周两次皮下输注1,080mg。 规格: 1080毫克/20毫升/瓶 不良反应: PNH(发生率≥10%)患者最常见的不良反应是注射部位反应,感染,腹泻,腹痛,呼吸道感染,病毒感染和疲劳。 禁忌: 对pegcetacoplan或任何赋形剂过敏的患者。 除非延迟进行EMPAVELI治疗的风险大于发展被封装的生物严重感染细菌的风险,否则目前尚未接种某些封装的细菌的患者。 由包膜细菌引起的严重感染尚未解决的患者。 注意事项: 对患有以下疾病的患者使用EMPAVELI时应格外小心: 由封装的细菌引起的严重感染。 与输液有关的反应:监测患者与输液有关的反应,并根据需要制定适当的医疗措施。 干扰实验室测试:在凝结板上使用二氧化硅试剂可能会导致人工延长活化部分凝血活酶时间(aPTT)。 贮藏: 将冷藏在2°C至8°C(36°F至46°F)的EMPAVELI小瓶存放在原始纸箱中,以避光。 作用机制: Pegcetacoplan与补体蛋白C3及其激活片段C3b结合,从而调节C3的裂解和补体激活的下游效应子的产生。在PNH中,C3b调理作用可促进血管外溶血(EVH),而下游膜攻击复合物(MAC)可介导血管内溶血(IVH)。Pegcetacoplan在补体级联的近端起作用,控制C3b介导的EVH和末端补体介导的IVH。 安全与疗效: Empaveli的批准,基于头对头3期PEGASUS研究(NCT03500549)的结果。该研究达到了主要终点,证明Empaveli优于PNH标准护理药物Soliris(eculizumab):在第16周时血红蛋白水平较基线水平的变化方面优于Soliris,调整后的血红蛋白水平平均增加3.84g/dL(p<0.0001)。 此外,Empaveli与Soliris相比在避免输血终点方面达到了非劣效性。Empaveli治疗组有85%的患者在16周内没有输血,而Soliris治疗组为15%。同时,与Soliris治疗组患者相比,Empaveli治疗组患者的溶血关键标志物正常化率更高,FACIT-疲劳评分具有临床意义的改善。在该研究中,Empaveli的安全性与Soliris相当。 完整说明书详见: https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/c23d89e9-b00b-4520-e053-2995a90a95af/spl-doc?hl=Empaveli
瑞武丽珠单抗
瑞武丽珠单抗
瑞武丽珠单抗简介 通用名:Ravulizumab 商品名:Ultomiris 全部名称:瑞武丽珠单抗,雷夫利珠单抗,Ultomiris,Ravulizumab 适应症: Ultomiris适用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)成人患者: 具有表明疾病活动度高的临床症状的溶血患者。 在至少过去6个月接受依库珠单抗治疗后临床稳定的患者。 Ultomiris适用于治疗体重10kg或以上的非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者,这些患者从未接受过补体抑制剂治疗或已接受依库珠单抗治疗至少3个月且有证据表明对依库珠单抗有反应。 用法用量: 成人PNH和aHUS患者: 推荐的给药方案包括负荷剂量和维持剂量,通过静脉输注给药。给药剂量基于患者体重,如表1所示。 对于成年患者(≥ 18岁),维持剂量应每8周间隔给药一次,从负荷剂量后2周开始行政。 给药方案允许偶尔在预定输注日的±7天内变化(除了第一次维持剂量的雷武珠单抗,但后续剂量应根据原始方案给药)。 对于从依库珠单抗转换为雷武珠单抗的患者,应在最后一次依库珠单抗输注后2周给予 ravulizumab 负荷剂量,然后每8周给予一次维持剂量,从负荷剂量给予后2周开始,如表 1所示。 表1:Ravulizumab基于体重的给药方案 体重范围(公斤)  负荷剂量(毫克)  维持剂量 (毫克) 给药间隔 ≥40至<60   2400      3000   每8周 ≥60至<100     2700   3300    每8周 ≥100        3000  3600        每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 尚未在体重低于40kg的PNH患者中研究 Ravulizumab。 没有伴随PE/PI(血浆置换或血浆置换,或新鲜冰冻血浆输注)与ravulizumab 一起使用的经验。 PE/PI的给药可能会降低 ravulizumab 血清水平。 PNH是一种慢性疾病,建议在患者的一生中继续使用ravulizumab进行治疗,除非有临床指征停止使用ravulizumab。 在aHUS中,用于解决血栓性微血管病(TMA)表现的ravulizumab治疗应至少持续6个月,超过此时间需要针对每位患者单独考虑治疗时间。由治疗医疗保健提供者确定(或有临床指征)的TMA复发风险较高的患者可能需要长期治疗。 儿科人群 非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS) 体重≥40kg的aHUS儿科患者按照成人给药建议进行治疗。≥10kg至<40kg的儿科患者的基于体重的剂量和给药间隔见表2。 表2:用于40kg以下儿科患者的基于体重的Ravulizumab给药方案 体重范围(公斤) 负荷剂量(毫克) 给药间隔 ≥10至<20     600  600  每4周 ≥20至<30       900       2100  每8周 ≥30至<40      1200        2700  每8周 维持剂量在负荷剂量后2周给药 支持ravulizumab对体重低于10kg患者的安全性和有效性的数据有限。当前可用的数据在进行了描述,但对于体重低于10公斤的患者,无法对剂量学提出建议。 规格: 300mg/30ml 不良反应: 临床试验中患者报告的常见副作用是头痛和上呼吸道感染。 禁忌: 对活性物质或列出的任何赋形剂过敏。 治疗开始时脑膜炎奈瑟菌感染未解决的患者。 目前未接种脑膜炎奈瑟菌疫苗的患者,除非他们在接种疫苗后2周内使用适当的抗生素进行预防性治疗。 注意事项: ULTOMIRIS可以降低免疫系统对抗感染的能力。 ULTOMIRIS 会增加患严重危及生命的脑膜炎球菌病的几率感染。如果不及早识别和治疗,脑膜炎球菌感染可能很快危及生命并导致死亡。 贮藏: 稀释后的药品应立即使用。然而,稀释产品的化学和物理稳定性已被证明在2°C-8°C下长达24小时,在室温下长达6小时。 储存在冰箱中 (2 °C–8 °C) 不要冻结。 作用机制: Ravulizumab是一种单克隆抗体IgG2/4K,可与补体蛋白C5特异性结合,从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分,这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。 安全与疗效: Ultomiris成为欧盟批准的第1个也是唯一1个针对PNH儿童和青少年的药物。 来自3期临床试验的结果显示,Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担,其疗效和安全性已得到证实。 此次欧盟批准,基于一项3期临床研究的结果。数据显示,在18岁以下的儿童和青少年患者中,Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外,Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件,也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血,后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。 完整说明书详见:https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/a9a590d9-0217-43c7-908d-e62a71279791/spl-doc?hl=Ultomiris
依库珠单抗(Eculizumab)
依库珠单抗(Eculizumab)
依库珠单抗(Eculizumab)简介 通用名:依库珠单抗 商品名称:Soliris 全部名称:依库珠单抗,舒立瑞,依库丽单抗,Soliris,Eculizumab 适应症: 是治疗罕见病的孤儿药。 1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)的疾病患者。 2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症(aHUS)的成人和儿童。(Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征(STEC-HUS)患者) 3.用于治疗患有广泛性重症肌无力(gMG)疾病的成人。 4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病(NMOSD)的抗生素水痘4(AQP4)抗体阳性的成人。 用法用量:(IV:静脉注射) 阵发性夜间血红蛋白尿(PNH) 前四周:每周静脉注射600 mg 第五周:静脉注射900 mg 此后,每两周静脉注射900毫克 溶血性尿毒症综合症(aHUS) 前四周:每周静脉注射900mg 第五周:静脉注射1200mg 此后,每两周静脉注射1200毫克 重症肌无力(MG) 前四周:每周静脉注射900mg 第五周:静脉注射1200 mg 此后,每两周静脉注射1200毫克 视神经脊髓炎光谱系障碍(NMO) 前四周:每周静脉注射900mg 第五周:静脉注射1200 mg 此后,每两周静脉注射1200毫克 不良反应: >10% 阵发性夜间血红蛋白尿 头痛(44%) 鼻咽炎(23%) 背痛(19%) 恶心(16%) 咳嗽(12%) 疲劳(12%) 溶血性尿毒症综合征 高血压(47%) 头痛(41%) 腹泻(35%) 贫血(35%) 呕吐(29%) 上呼吸道感染(29%) 尿路感染(24%) 白细胞减少症(24%) 疲劳(18%) 周围水肿(18%) 发热(18%) 咳嗽(12%) 重症肌无力 头痛(26%) 鼻咽炎(24%) 腹泻(15%) 肌肉骨骼疼痛(15%) 关节痛(12%) 上呼吸道感染(11%) 1-10% 阵发性夜间血红蛋白尿 便秘 流感样疾病 肌痛 疼痛 各种感染(例如,HSV) 严重或致命的脑膜炎球菌感染 溶血性尿毒症综合征 咽喉痛 眩晕 四肢疼痛 重症肌无力 恶心(10%) 挫伤(8%) 单纯疱疹病毒感染(8%) 周围水肿(8%) 腹痛(8%) 发热(7%) 频率未定义 与所有蛋白质一样,具有免疫原性的潜力 致命或严重感染:淋病奈瑟氏球菌,脑膜炎奈瑟氏球菌,干燥的奈瑟氏菌/亚足膜奈瑟菌,未指定的奈瑟氏菌 禁忌: 有记录的超敏反应 未解决的严重脑膜炎奈瑟菌感染或未接种N脑膜炎疫苗的患者(除非延迟治疗的风险大于脑膜炎球菌感染的风险) 注意事项: 如果因严重的脑膜炎球菌感染而中止治疗 易感染的风险增加 如果不及早发现和治疗,可能会发生脑膜炎球菌感染,并迅速威胁生命或致命通过血浆输注或交换补充剂量 仅以静脉内输注的方式给药,不给予IVP或推注 使用依库丽单抗会增加其他感染的风险,包括封装的细菌(例如肺炎链球菌,H流感)。全身感染时要小心 可能发生与输液有关的反应;输注完成后继续监测1小时 据报道,严重的奈瑟氏球菌感染(脑膜炎奈瑟氏球菌除外),包括传播的淋球菌感染。 贮藏: 未使用的小瓶 存放在2-8ºC(36-46ºF)的冰箱中;不要冻结或摇动 避光 在控制的室温(不超过25°C [77°F])下只能在原始纸箱中存储最多3天 请勿在纸箱上标明的失效日期后使用 稀释溶液 在2-8°C(36-46°F)的冰箱中存放长达24小时 作用机制: 互补蛋白C5的单克隆封闭抗体; 抑制裂解C5a和C5b,从而防止末端补体复合物C5b-9,从而防止RBC溶血 抑制PNH患者的终末补体介导的血管内溶血和aHUS患者的补体介导的血栓性微血管病(TMA) 疗效和安全: 该研究是一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究,在水通道蛋白-4(AQP4)自身抗体阳性的NMOSD患者中开展,评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。研究中,招募了143例成人NMSOD患者,他们以2:1的比例随机分配接受Soliris和安慰剂治疗,该研究的主要终点是由独立审查委员会评估的首次试验复发时间。 Ⅲ期临床试验结果显示,该研究到达其主要终点。与安慰剂相比,Soliris(Eculizumab)治疗使NMOSD复发的风险降低了94.2%。在接受Soliris(Eculizumab)治疗的患者中有97.9%没有复发,而接受安慰剂治疗的患者只有63.2%。 同时,接受Soliris(Eculizumab)治疗患者的年复发率出现显著降低了,其降低了95.5%,达到试验的关键次要点。其安全性与先前的试验结果一直,使用Soliris(Eculizumab)治疗NMSOD患者取得了显著的疗效。 完整说明书详见:https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/ebcd67fa-b4d1-4a22-b33d-ee8bf6b9c722/spl-doc?hl=Soliris
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