最常见的不良反应（发生率≥35%且高于安慰剂组）为平衡障碍和呕吐。

1、临床试验经验

由于临床试验是在各种不同的条件下进行的，因此一种药物临床试验中，观察到的不良反应发生率不能直接与另一种药物临床试验中的发生率进行比较，也不能反映实践中观察到的发生率。

在一项为期24周的双盲、安慰剂对照试验（研究1）中，对EXONDYS 51进行了研究，之后进行了一项开放性扩展试验（研究2）。在研究1中，12例患者随机接受每周一次静脉输注EXONDYS 51（n=8）或安慰剂（n=4），持续给药24周。所有12例患者均继续参加研究2并接受EXONDYS 51每周一次给药，长达208周。

在研究1中，4例患者接受安慰剂，4例患者接受EXONDYS 51（30mg/kg），4例患者接受EXONDYS 51（50mg/kg，为推荐剂量的1.7倍）。

在研究2中，6例患者接受EXONDYS 51（30mg/kg/周），6例患者接受EXONDYS 51（50mg/kg/周）。

表1列出了研究1中，接受EXONDYS 51治疗的患者中，不少于2例患者发生以及发生频率高于安慰剂组的不良反应（30mg/kg组和50mg/kg组）。由于患者数量较少，这些仅代表粗略的频率，可能无法反映实践中观察到的频率，不建议采用50mg/kg每周一次的EXONDYS 51给药方案。

表1接受30或50mg/kg/周EXONDYS 51方案治疗的DMD患者中，发生率至少为25%且高于安慰剂组的不良反应

50mg/kg/周=推荐剂量的1.7倍

2、观察性临床研究中的不良反应

在作为临床开发项目的一部分，已进行的观察性研究中发现以下不良反应。在开放标签的观察性研究中，163例患者接受了至少一次EXONDYS 51静脉给药，剂量范围为0.5mg/kg（推荐剂量的0.017倍）至50mg/kg（推荐剂量的1.7倍）。所有患者均为男性，经基因检测证实为杜氏肌营养不良症。研究入组时的年龄为6个月至19岁，大多数（85%）患者为白人。在超过10%的研究人群中，观察到的最常见不良反应为头痛、咳嗽、皮疹和呕吐。

接受EXONDYS 51治疗的患者曾发生超敏反应[见警告和注意事项。

3、上市后经验

在EXONDYS 51批准后，使用期间确定了以下不良反应。

因这些反应是由纳入人数不同的患者人群自愿报告的，因此不可能明确评估其发生概率或确定其与药物暴露的因果关系。

上市后输注期间发生的不良反应包括支气管痉挛、嘴唇发绀和不适。

在接受EXONDYS 51治疗的患者中还报告了以下不良反应：发热、潮红、尿蛋白阳性和脱水。