神经母细胞瘤的初发症状不典型,比较常见的症状包括疲乏,食欲减退,发烧以及关节疼痛。那昔妥单抗(Danyelza)是一款靶向神经节苷脂GD2的人源化单克隆抗体,通过与肿瘤细胞表面的GD2结合,能够引起抗体介导的细胞毒性反应并激活补体系统,从而达到杀伤肿瘤的效果,于2020年11月在美国获批上市,可用于 1 岁及以上的儿童患者以及骨或骨髓中复发或难治性高危神经母细胞瘤的成人患者。
那昔妥单抗(Danyelza)虽然可以延长 1 岁及以上的儿童患者以及骨或骨髓中复发或难治性高危神经母细胞瘤的成人患者的生存期,提高生活质量,但那昔妥单抗(Danyelza)也是有副作用的,根据两项开放标签的单臂试验,研究201( 25人)和研究12-230(72人),评估了那昔妥单抗(Danyelza)与GM-CSF联合使用的安全性。
研究201和12-230中那昔妥单抗(Danyelza)最常见的不良反应(两项研究中均为≥25%)是输液相关反应、疼痛、心动过速、呕吐、咳嗽、恶心、高血压、疲劳、多形性红斑、腹泻、食欲下降、周围神经病变、荨麻疹、注射部位反应、发热、头痛、水肿、焦虑、局部水肿和易激惹。
最常见的 3 级或 4 级实验室异常(两项研究中均为 ≥5%)是淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、血小板计数减少、葡萄糖降低、钙减少、白蛋白减少、钾降低、丙氨酸氨基转移酶升高、钠降低和磷酸盐减少。
那昔妥单抗(Danyelza)是一种靶向神经节苷脂(GD2)的人源化单克隆抗体,GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。那昔妥单抗(Danyelza)曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定,疗效还是很显著的,建议患者遵医嘱用药,对症治疗。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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