维葡瑞治疗戈谢病的效果？

戈谢病

戈谢病(GD)是一种罕见的由酸性β-葡萄糖苷酶功能缺陷引起的遗传性溶酶体贮积疾病，可导致其底物葡糖脑苷在巨噬细胞中积累，引起多器官功能障碍。

GD是最常见的溶酶体贮积病，发病率为1:4万-1:6万，95%的患者为1型(非神经性)，重组酸性人β-葡萄糖苷酶的糖基化和末端甘露糖残基暴露是酶替代疗法(ERT)治疗GD内脏和血液学表现成功的关键。

维葡瑞治疗戈谢病疗效较佳

维葡瑞(Velaglucerase alfa)是一种基因激活的人重组糖脑苷酶，由Shire human Genetic Therapies公司开发，作为1型GD的酶替代疗法。在体外，velagluceraseα被人巨噬细胞内化的速度比imiglucerase更快。

GD患者的临床试验表明，velaglucerase alfa的安全性和有效性似乎与历史上的imiglucerase数据相当。velaglucerase alfa主要靶向受影响器官和系统中巨噬细胞溶酶体内积累的葡糖苷。

当静脉给药剂量为60u/kg时，velaglucerase alfa遵循线性药代动力学并迅速消除，平均(SD)停留时间或63%的剂量从体循环中清除的时间为14分钟。

一项研究数据表明，使用维葡瑞在48个月时，血红蛋白浓度、血小板计数、肝脏和脾脏的体积下降了0.004。骨密度数据显示，该扩展人群在69个月后，腰椎的z评分斜率显著改善。

由此可见，有症状的1型GD患者使用维葡瑞接受酶替代疗法(ERT)治疗，可改善疾病对血红蛋白、血小板、肝脾体积的影响，能够改善患者的不适症状，控制疾病发展。同时患者的不良反应很少，大多数反应都是轻微的

参考文献

Morris JL. Velaglucerase alfa for the

management of type 1 Gaucher disease. Clin Ther. 2012 Feb;34(2):259-71.

doi: 10.1016/j.clinthera.2011.12.017. Epub 2012 Jan 20. PMID: 22264444.

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