马法兰针剂对多发性骨髓瘤的效果？

马法兰针剂治疗多发性骨髓瘤能够提高患者的总体缓解率，缓解其骨痛、贫血等不良反应，进而提高患者的生活质量。

关于马法兰针剂

马法兰针剂的主要成份为盐酸美法仑，美法仑是含有双氯乙胺基的烷化剂，其细胞毒性与鸟嘌呤第7位氮结合形成链间交联的程度相关，对静止期和快速分裂期的肿瘤细胞均有活性。

马法兰针剂临床适用于多发性骨髓瘤患者造血干细胞移植前的高剂量预处理治疗，还可用于不适合口服剂型治疗的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗。

马法兰针剂对多发性骨髓瘤的效果

马法兰针剂是一种新的静脉注射美法仑制剂，其结合了Captisol (Ligand Pharmaceuticals，Inc .，La Jolla，CA，USA)，一种特别修饰的环糊精，其改善了美法仑的溶解性和稳定性，并消除了对丙二醇的需要。这种新配方已被证明与Alkeran具有生物等效性。

在一项IIb期、开放性、多中心研究中，马法兰针剂(200 mg/m(2))分2次(每次100mg/m(2))给药，以确认其作为接受ASCT的MM患者的高剂量预处理方案的安全性和有效性。

在5个中心，61名患者(26名女性)入选，平均年龄为62岁(范围32-73岁)。所有患者均在ASCT后中位时间5天内完成骨髓消融，所有患者均成功完成中性粒细胞和血小板植入，中位时间分别为ASCT后12天和13天，第100天的治疗相关死亡率为0%。总体缓解率(根据独立、盲法审查)较高(100%)，总体完全缓解率为21%(13%严格完全缓解；8%完全应答)和79%的总体部分应答率(61%非常好的部分应答；18%部分应答)。

3级粘膜炎和口腔炎的发生率较低(分别为10%和5%)，未报告4级粘膜炎或口腔炎(根据美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准分级)。根据研究者使用世界卫生组织(世卫组织)口腔毒性量表对粘膜炎的评估，75%的患者的粘膜炎评分从基线时的世卫组织0级转变为研究时的更高等级，其中13%的患者报告世卫组织3级为研究过程中最严重的治疗后粘膜炎；研究期间没有世卫组织4级粘膜炎的报告。

这项研究证实了马法兰针剂作为MM患者ASCT的高剂量预处理方案的有效性和可接受的安全性。

用法用量

1、清髓性预处理治疗：

推荐剂量为100mg/m2/天，自体造血干细胞移植（ASCT，第0天）前连

续2天（第-3天和第-2天）静脉输注，每次输注30分钟以上。如果病人的体重超出了理想的130%，身体表面积就需要在校正后的理想体重基础上进行计算。

2、多发性骨髓瘤的姑息治疗：

推荐剂量为16mg/m2，每次注射时间为15-20min，间隔2周1次，共4次，在血象完全恢复后，每4周1次。

3、肾功能损害剂量调整：

（1）作为清髓性预处理治疗：

无需调整剂量。

（2）姑息治疗：

对于肾功能损害（BUN≥30mg/dL）的多发性骨髓瘤患者，接受马法兰针剂作为姑息治疗时应考虑将剂量减少至50%。

马法兰针剂的安全性

马法兰针剂在治疗多发性骨髓瘤期间的安全性良好，不良反应可控，最常见的不良反应是中性粒细胞计数减少、淋巴细胞计数减少、血小板计数减少、白细胞计数减少、低钾血症、腹泻、恶心、疲劳、贫血和呕吐。

最常见的严重不良反应是便血、发热性中性粒细胞减少、发热、肾功能衰竭。

相关热文推荐：罗莫单抗与地舒单抗的区别有哪些？