维葡瑞的功效作用、副作用及注意事项是什么?

维葡瑞适应症

维葡瑞是一种水解性溶酶体葡糖脑苷脂专一性酶，用于儿童和成人Ⅰ型戈谢病的长期酶替代疗法，于2010年2月由美国FDA批准上市。

功效与作用

维葡瑞的作用机理是补充患者体内缺失的葡萄糖脑苷脂酶，这种酶负责分解细胞内的特定脂质，葡糖脑苷脂。

在戈谢病患者中，由于酶的缺乏或功能异常，葡糖脑苷脂无法被正常分解，导致其在体内的积累，进而引起一系列症状。

通过维葡瑞的治疗，可以帮助改善或稳定戈谢病患者的症状。

1、改善贫血：

戈谢病患者常常伴有贫血症状，维葡瑞可以通过促进红血球生成来改善这一症状。

2、缩小肿大的肝脏和脾脏：

戈谢病通常会导致患者的肝脾肿大，维葡瑞治疗可以促进肝脏和脾脏中积累的脂肪的分解，从而有助于缩小器官体积。

3、改善骨骼疾病：

葡糖脑苷脂的积累也会影响骨骼健康，维葡瑞的使用有助于改善与骨骼相关的疾病。

4、稳定或改善其他相关症状：

维葡瑞的使用还可以帮助改善患者的其他相关症状，比如提高生活质量、减少疾病进展。

用法

1、推荐剂量：

（1）成人和4岁以上儿童患者的推荐起始剂量：未接受酶替代疗法的患者，60单位/千克。

（2）接受稳定剂量的葡萄糖苷酶治疗戈谢病的患者：可以在最后一次葡萄糖苷酶给药后两周，改用先前葡萄糖苷酶给药的维葡瑞。

2、从Imigluce rase切换到维葡瑞：

目前正在使用稳定剂量的imiglucerase治疗1型谢病的4岁及以上的成人和儿科患者，可在最后一次imiglucerase给药后两周开始使用维葡瑞治疗，从而转换为维葡瑞。

3、输注时间：

维葡瑞应在医疗保健专业人员的监督下进行60分钟的静脉输注。

4、重建：

根据患者的实际体重和处方剂量，确定要复溶的小瓶数量供应的维葡瑞冻干粉末必须用无菌溶液复溶注射用水。

静脉输注前，必须用100mL0.9%氯化钠注射液稀释复溶的维葡瑞溶液。

通过在线低蛋白结合0.2或0.22m过滤器，注入稀释的维葡瑞溶液。

副作用

维葡瑞最常见的不良反应是头晕、腹痛、背痛、激活的PTT延长、关节痛、恶心、过敏反应、头痛、疲劳、乏力和发热。

副作用处理措施

1、头晕：头晕的患者应注意休息，避免过度劳累，保持充足睡眠，以免晕倒。

2、腹痛：腹痛的患者应注意饮食，忌辛辣刺激性食物、寒冷食物等，以免加重腹痛。

3、过敏反应：如果患者使用维葡瑞期间出现过敏，应暂停使用维葡瑞，以免过敏加重，同时遵医嘱使用抗组胺药物等治疗。

4、疲劳：疲劳、乏力的患者可适当运动，有助于缓解疲劳。

5、关节痛：患者可通过热敷、艾灸、针灸等方法缓解关节痛，必要时使用布洛芬等止痛药物治疗。

临床疗效分析

背景：酶替代疗法(ERT)彻底改变了戈谢病(GD)患者的治疗。2018年，发表了在以前接受治疗的患者中快速10分钟输注维葡瑞的安全性和有效性，大多数是低剂量治疗。

目的：通过在首次接受ERT和高剂量治疗的患者中引入10分钟输注而不是1小时，改善需要终身两周输注的患者的生活质量。

方法：入选15例初治患者，所有患者每两周接受一次60单位/kgBW维葡瑞的输注。在医院逐渐降低输液率，随后是家庭输液。

结果：10分钟快速输注耐受性良好，没有相关的严重不良事件(SAE)。两名患者出现了非相关的SAE，另一名患者出现了可能相关的AE。在3名患者中，输注速率增加至30或60分钟(2名患者因次优反应，1名患者因AE)。血小板计数的中位数(范围)增加了68.38%，溶血Gb1水平下降了62.6%。

结论：快速输注大剂量维葡瑞的家庭治疗对初治GD患者是一种安全、有效和较好的选择。缩短输液时间可以改善GD患者的生活质量，这些患者将终生接受静脉注射治疗。

注意事项

如果在输注过程中出现过敏反应，考虑降低输注速度，使用抗组胶药、退烧药或皮质类固醇进行治疗，或停止治疗。对于既往有不良反应的患者，考虑使用抗组胺药或皮质类固醇进行预处理。

药物供应及存储

1、供应：

注射用维葡瑞是一种无菌、不含防腐剂的白色至灰白色冻干粉末，使用前需要复溶和进一步稀释。

它是在单独包装的单剂量玻璃瓶中提供的，该玻璃瓶用带有氟树脂涂层的丁基橡胶塞封闭，并用带有翻盖塑料盖的铝制外封密封。维葡瑞的可用量为400单位/瓶。

2、储存温度：

将维葡瑞冷藏在2-8°C的温度中，不要冻结。

3、避光：

维葡瑞应放置在原纸箱中，避免阳光照射。

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