阿法酸酶注射溶液治疗磷酸酯酶过少症的效果怎么样？

阿法酸酶注射溶液治疗磷酸酯酶过少症的效果较好。阿法酸酶注射溶液是用于儿童或者青少年磷酸酯酶过少症的药物，临床疗效确切，能够降低死亡率，缓解症状，可减少5岁及以下患有围产期或婴儿低磷酸酯酶症的儿童的死亡人数。

阿法酸酶注射溶液药物介绍

阿法酸酶注射溶液自2015年8月起在德国获批用于治疗儿童或青少年发病的低磷酸酯酶症 (HPP)，它适合长期使用。阿法酸酶注射溶液是一种蛋白质，使用这种蛋白质治疗的目的是替代缺失的酶并促进骨矿化和稳定性，能够改善患者的骨症状。

磷酸酯酶过少症

低磷酸酯酶症是一种罕见的遗传性疾病，缺乏帮助身体处理钙和磷的酶。这会导致患者的骨骼和牙齿的生长和发育异常，包括骨骼软或脆、生长问题和牙齿脱落。

阿法酸酶注射溶液的临床疗效

皮下注射阿法酸酶注射溶液是一种首款骨靶向重组人非特异性碱性磷酸酶（TNSALP）替代疗法，已在美国获批用于治疗围产期/婴儿期或青少年期低磷酸酶血症患者（HPP）。

在临床试验中，是一种有效且耐受性良好的治疗方法，可分别治疗围产期/婴儿期和青少年期HPP病至少3年和5年。

与未治疗的年龄匹配的、青少年发病的HPP历史对照队列相比，在阿法酸酶注射溶液治疗的患者中，生存率和无通气生存率显著延长，这是骨矿化先前改善的结果。

在非对比临床试验（治疗时间长达7年）中，这种治疗与围产期、婴儿和儿童期HPP的骨骼、呼吸和功能改善有关。与年龄匹配的历史对照组相比，使用阿法酸酶注射溶液治疗的危及生命的围产期和婴儿HPP患者的骨矿化、存活率和无通气存活率显著提高。

在HPP儿童时期，阿法酸酶注射溶液改善了生长发育、粗大运动功能、力量和敏捷性，并减少了疼痛。

阿法酸酶注射溶的治疗原理

阿法酸酶注射溶是一种酶替代疗法。患有低磷酸酯酶症时，身体无法产生一种称为碱性磷酸酶 (ALP) 的酶（蛋白质），这种酶对骨骼健康很重要。如果没有足够的碱性磷酸酶，正常的骨矿化或强健骨骼的构建就不可能发生。而阿法酸酶注射溶可作为ALP的替代品，帮助身体构建强健的骨骼，达到治疗目的。

总结

对于低磷酸酯酶症患者来说，阿法酸酶注射溶液是一种比较好的治疗方法，并且治疗效果明显，能够缓解疼痛等不适症状，改善患者的生活质量，提高生存率。

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