依库丽单抗(Eculizumab)的疗效已经得到了既往临床实验的证实,其不仅能够成功减缓甚至阻断多种免疫性疾病的病理进程,改善临床症状及预后,而且还能够有效提升患者的生存质量和生活质量,具有良好的应用前景。
虽然aHUS补体旁路异常机制尚未完全阐明,但是依库珠单抗(即依库丽单抗)仍作为aHUS的经验性治疗。依库珠单抗也可用于aHUS患者肾移植后的预防性或挽救性治疗。临床上尽管没有依库珠单抗治疗aHUS疗效评估的前瞻性随机对照研究,但是4个关于依库珠单抗治疗aHUS疗效评估的前瞻性、非盲、无对照组的研究显示,依库珠单抗可有效阻止aHUS患者微血管病进展,使大多数患者获得疾病持续缓解状态及改善或保留肾功能;而早期从血浆置换/血浆输注治疗转而改用依库珠单抗治疗aHUS或将依库珠单抗治疗作为一线治疗方案,也许会增加肾功能恢复正常的可能性。
2016年儿童aHUS国际共识推荐依库珠单抗作为所有aHUS患儿的一线治疗方案,并建议有条件时应在发病 24~48h内使用依库珠单抗治疗,因为治疗延误可能影响最终肾功能恢复及增加早期进展至ESRD风险。
依库丽单抗(即舒立瑞)在儿童aHUS患者中大多耐受良好,无明显不良反应。在 4个前瞻性研究中,除2例患者出现流行性脑脊髓膜炎外,接受依库珠单抗治疗患者耐受性良好,未发生治疗相关不良事件。其他依库丽单抗治疗相关主要负担在于使用该药需反复住院、并发感染及长期中央静脉开放相关并发症。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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