2017年10月,美国FDA批准依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)一个新的适应症——对重症肌无力的治疗;2018年8月,中国国家药品监督管理局批准由杭州泰格医药公司代理申报进口注册的依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗),用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合症。
依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。
随着依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)临床应用日益广泛 ,其相关不良反应及其他治疗难题亦渐趋明朗。依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)相关的常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、背痛、恶心等,其最严重的不良反应为并发脑膜炎球菌感染。这是因为,尽管阻断c5仍然保留了补体上游成分重要免疫防护和免疫调节功能,但依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)阻断了补体激活级联反应的末端通路,仍然使感染风险明显增加,其中尤以含荚膜的奈瑟菌如脑膜炎奈瑟菌和淋病奈瑟菌感染明显。
在接受依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)治疗期间,若是出现了其他一些严重的副作用,患者同样需要及时采取有效的措施加以应对和治疗,以免导致更为严重的不良事件发生。
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