儿童用药依库珠单抗获批上市:2018年8月,中国国家药品监督管理局批准由杭州泰格医药公司代理申报进口注册的依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗),用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合症。
依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)是一种人源型抗补体蛋白C5单克隆抗体。PNH是一种获得性造血干细胞基因突变所致的难治性溶血性疾病,补体系统是获得性免疫系统的重要部分,在该病中发挥着重要作用。依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)能显著、快速、持续地减少PNH 患者血管内溶血,从而改善病人贫血症状,约50%患者可达脱离输血,减少红细胞输注量的目的;依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)也可以增加内源性红细胞,稳定血红蛋白水平,改善呼吸困难、疲劳等症状。
依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)在儿童非典型溶血尿毒综合征中大多耐受良好,无明显不良反应。在4个前瞻性研究中,除2例患者(2/100例)出现流行性脑脊髓膜炎外,接受此药治疗患者耐受性良好,未发生治疗相关不良事件。
随着依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)临床应用日益广泛 ,其相关不良反应及其他治疗难题亦渐趋明朗。依库珠单抗(舒立瑞,依库丽单抗)相关的常见不良反应包括头痛、鼻咽炎、背痛、恶心等,其最严重的不良反应为并发脑膜炎球菌感染。患者在接受该药品治疗前,应到医院做详细检查,并按照医生的诊疗建议用药。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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