Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日,该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理依库珠单抗Soliris(eculizumab)的一份补充生物制品许可(sBLA)并授予了优先审查。该sBLA申请批准Soliris用于治疗抗水通道蛋白4(AQP4)自身抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD)患者,FDA已指定处方药用户收费法(PDUFA)目标日期为2019年6月28日。
Soliris是一种首创的补体抑制剂,通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分,其不受控激活在严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用,包括:阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的重症肌无力(MG)、NMOSD。
Alexion执行副总裁兼全球研发负责人Martin Mackay讲到,“MG患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在MG发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为依库珠单抗(Eculizumab)具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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