依库珠单抗 (eculizumab,商品名Soliris) 被认为是“世界上最昂贵的药物”,它使用一年的价格是409500美元,用于治疗两种罕见的血液疾病。依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。
依库珠单抗是由亚力兄制药公司(Alexion Pharmaceuticals)投入8亿美元、用了15年时间研发出来的。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。
欧盟委员会(EuropeanCommission,EC)2014年授予了Soliris孤儿药地位(orphan drug designation,ODD),Soliris 是第一种用于重症肌无力(Myasthenia Gravis,MG)的终端补体抑制剂类药物。
Alexion 执行副总裁兼全球研发负责人 Martin Mackay 讲到,“MG 患者发生的使人衰弱的肌无力现象,可损害患者行走、清晰说话、吞咽及某些情况下正常呼吸的能力,这些都是可威胁生命的重症肌无力危象。通过特异性地抑制某些被认为是在 MG 发病中具有举足轻重作用的终端补体通路,我们认为 eculizumab 具备帮助患有这种可怕的罕见疾病患者的潜力。”
相关热文推荐:依库珠单抗在哪里可以买到正品/newsDetail/79698.html
注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
扫码关注
了解最新国际医疗资讯!
互联网药品信息服务资格证书 证书编号:(京) - 非经营性-2020-0182