依库珠单抗 (eculizumab,商品名Soliris) 被认为是“世界上最昂贵的药物”,它使用一年的价格是409500美元。依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。据医伴旅了解到美国Alexion公司在印度销售的依库珠单抗价格约33000元/支。由于汇率浮动,价格不固定,具体价格请咨询医伴旅。
基于该产品属于临床急需品种,国家药监局药品审评中心将其纳入优先审评程序进行审评。专家评估认为该产品已在国外获批上市,临床疗效明确,风险可控,同意豁免本品注册临床试验;同时考虑到增加儿童适应症将给儿童人群带来的获益大于风险,建议一并批准。
“这是首个获准用于治疗这种致命性疾病的药物,首次批准将Solris用于儿童”。Soliris 的安全性和有效性,在两项纳入37例aHUS成人和青少年患者的单组试验,以及一项纳入19例儿科病人和11例成年aHUS病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中,接受Soliris治疗病人的肾功能获得良好改善,包括对血浆疗法无反应的严重aHUS病人可停止透析治疗。接受Solris治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS活动相关的血液参数的改善。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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