阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病;非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见疾病,依库珠单抗注射液通过抑制补体途径免疫反应控制上述两种疾病的病情。
美国FDA药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室主任理查(Richard Pazdur)说, “这是首个获准用于治疗这种致命性疾病的药物,首次批准将Soliris 用于儿童”。Soliris 的安全性和有效性,在两项纳入37例aHUS成人和青少年患者的单组试验,以及一项纳入19例儿科病人和11例成年aHUS病人的回顾性研究中得到确立。在这些研究中,接受Soliris治疗病人的肾功能获得良好改善,包括对血浆疗法无反应的严重aHUS病人可停止透析治疗。接受Soliris治疗的病人还显示出血小板计数和其他与aHUS活动相关的血液参数的改善。
依库珠单抗舒立瑞的安全性和有效性,在两项纳入 37 例 aHUS 成人和青少年患者的单组试验,以及一项纳入 19 例儿科病人和 11 例成年 aHUS 病人的回顾性研究中得到确立。
在这些研究中,接受依库珠单抗舒立瑞治疗病人的肾功能获得良好改善,包括对血浆疗法无反应的严重 aHUS 病人可停止透析治疗。接受依库珠单抗治疗的病人还显示出血小板计数和其他与 aHUS 活动相关的血液参数的改善。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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