依库丽单抗效果怎么样？
医学编辑王东云
2020-12-04 14:26
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依库丽单抗（舒立瑞）的主要功能是与补体 C5 结合，阻碍 C5 转化酶对 C5 的裂解。由于 C5 转化酶之后的补体活化过 程为各补体活化途经的共同通路，因此，依库珠单抗可抑制 3 种途经的补体活化过程及其终末产物生成，阻止细胞溶解。依库珠单抗首剂静脉注射及维持治疗后谷浓度 >35 mg/ml，可完全阻断补体 C5 的活性。
在治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS） 方面具有良好效果，即便是出现严重神经系统并发症的患者仍然能达到完全康复。国外有研究者曾治疗 2 例 aHUS 患儿，1 例为 4 岁的印度患儿，经检测体内存在 H 因子自身免疫性抗体，患儿出现肢端坏疽，行血浆置换及腹膜透析治疗后肾功能仍持续下降，最终因腹膜透析并发症于家中死亡；另1 例为 9 个月的阿拉伯患儿，双手均有缺血性改变，尽管进行积极的血浆置换治疗肢端仍 发展为坏疽，患儿随后接受依库珠单抗（即依库丽单抗）治疗，治疗后除末节指骨脱落外，其余坏疽肢端痊愈，同时肾功能也逐渐恢复正常。
该 2 例患者的不同结局充分体现了依库珠单抗在 aHUS 治疗过程中的特殊作用。有研究表明，长期使用依库珠单抗可控制补体介导的 TMA 的发生， 维持肾脏及其他受累脏器功能的持续改善 。目前依库珠单抗已被美国及欧洲批准用于 aHUS 的治疗。当患者接受依库丽单抗治疗期间，一旦出现了严重的不良反应，应立即接受治疗，以免导致更为严重的不良事件发生。
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注：文章信息来源于网络，仅供医护人员内部讨论，不作为用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
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尿毒症综合征药品
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盐酸纳呋拉啡（Remitch）
盐酸纳呋拉啡作为一种治疗选择，专为那些在传统疗法下瘙痒症状未得到有效控制的特定患者群体设计。它可显著缓解以下两类患者的瘙痒不适：
1.透析患者
长期接受透析治疗，但瘙痒症状仍持续困扰的患者，盐酸纳呋拉啡提供了一种新的治疗途径，旨在减轻其因透析过程或疾病本身引起的瘙痒。
2.慢性肝病患者
针对慢性肝病患者中，因肝功能受损而引发的难治性瘙痒，盐酸纳呋拉啡展现出了积极的治疗效果，帮助患者改善生活质量，减轻瘙痒带来的痛苦。
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依库珠单抗（Eculizumab）
是治疗罕见病的孤儿药。
1.用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）的疾病患者。
2.用于治疗非典型溶血性尿毒综合症（aHUS）的成人和儿童。（Soliris不用于治疗志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）患者）
3.用于治疗患有广泛性重症肌无力（gMG）疾病的成人。
4.用于治疗患有神经脊髓炎视神经疾病（NMOSD）的抗生素水痘4（AQP4）抗体阳性的成人。
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