依库丽单抗(舒立瑞)是一种补体抑制剂,其通过抑制自身免疫反应中的补体级联反应,从而抑制自身免疫对患者造成的损伤。2017年10月24日,Alexion制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准依库丽单抗用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。之前已经应用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)和非典型溶血尿毒症综合征(aHUS)等罕见病的治疗。那么,在治疗重症肌无力方面,其疗效怎么样呢?
一项名为REGAIN的III期临床研究显示,依库丽单抗对其他免疫抑制剂治疗无效的抗AChR抗体阳性gMG患者有明显的疗效。对此,美国重症肌无力基金会(MGFA)首席执行官Nancy Law说:“对于MG患者,今天是一个具有里程碑式的日子”,“特别重要的是,获得批准的依库丽单抗为gMG患者、特别是其他治疗无效的MG患者提供了新的治疗方法。”
之前Alexion的依库丽单抗已经在欧盟被批准用于治疗抗AChR抗体阳性的难治性gMG成年患者。在日本,依库丽单抗作为抗AChR抗体阳性难治性gMG患者的治疗药物,也已在日本卫生、劳动和福利部接受审查。另外,在美国和欧盟,依库丽单抗均被授予治疗MG患者的孤儿药。
依库丽单抗治疗MG适应症可以说已经超出了我们的预期。从MG发病机制和已经完成的临床试验看,依库丽单抗(舒立瑞)将成为MG治疗中的最重要药物之一。对此,患者可结合自身的实际情况选择使用。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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