Alexion制药在2017年8月1日宣布,欧盟委员会(EC)已授予依库丽单抗(eculizumab,依库珠单抗)治疗重症肌无力(MG)的孤儿药地位(ODD)。北京时间2017年10月24日早上8点,Alexion 制药公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)批准依库丽单抗用于抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成年患者的治疗。
根据REGAIN扩展研究的一年数据,Soliris(依库珠单抗,依库丽单抗)治疗在日本和高加索患者的日常生活和肌肉力量方面提供了可比较和持续的改善,这些患者均是全身性重症肌无力(gMG),而且具有一定的治疗抵抗性。
研究人员表示,两组患者的疗效和安全性均维持在52周,与REGAIN试验观察结果一致,这作为了该药物批准的依据。他们的研究“依库珠单抗在日本全身性重症肌无力患者中的长期疗效和安全性:REGAIN扩展研究的亚组分析”发表在神经科学杂志上。
由Alexion Pharmaceuticals开发的Soliris(eculizumab)目前已经被批准用于治疗具有抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身性重症肌无力(gMG)的成人。在欧盟和日本,该药物特别适用于那些其他药物都已失败gMG患者。包括:免疫抑制治疗、高剂量静脉注射免疫球蛋白或血浆交换。FDA批准也提到了这一特定患者组。基于依库丽单抗所具有的疗效和安全性,患者可结合医生的专业建议选择性使用。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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