思而赞适应症

思而赞（别名伊米苷酶）的适应症如下：用于治疗Ⅰ型戈谢病(Gaueher disease)导致的贫血、血小板减少、骨骼疾病和肝脾肿大。最新补充临床应用还包括，确诊为Ⅲ型代谢病且有显著非神经临床表现的患者的长期酶替代治疗。 2008 年底，思而赞正式获得中国国家药监局的进口批准，成为目前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物。目前思而赞还获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。

思而赞（伊米苷酶）是一种ERT制剂，1993年欧洲一组33例患者使用ERT的研究表明，大部分患者在ERT 1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。国内外应用思而赞ERT治疗戈谢病结果一致。

思而赞（伊米苷酶）需要静脉滴注，滴注时间为1-2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg，每周3次，到60U/kg，每2周1次。2年后若达到治疗目标，剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周1次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。患者在接受思而赞)治疗前，应到医院做详细检查，并按照医生的诊疗建议严格用药。

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