注射用伊米苷酶效果怎么样？

伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）用于确诊患有导致下列一种或多种病症的1型戈谢病的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血，血小板较少，骨病，肝肿大或脾肿大。之后赛诺菲宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。戈谢病是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病，造成骨髓和脏器的功能改变，引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗，将显著增加患者（尤其是儿童）进行性多系统疾病的风险，生活质量下降，残疾，甚至死亡。

在临床试验中，注射用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与阿糖苷酶注射液相似。研究显示，使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

1993年欧洲一组33例患者使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）的研究表明，大部分患者在ERT1年内血小板恢复正常；血红蛋白恢复最早，约在6～12个月期间；肝容积6个月可缩小6.2cm，12个月缩小5.6cm；脾容积6个月可缩小10cm，12个月缩小6.8cm，唯有骨骼变化甚微。国内外应用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗戈谢病结果一致。

一项对65例患者使用伊米苷酶（思而赞，Imiglucerase）治疗1到2年的研究表明，患者血红蛋白和血小板均显著增加，肝、脾体积均显著缩小，肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%；脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快，骨痛缓解，从而改善了生存质量。

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