1994年FDA批准赛诺菲生产的伊米苷酶在美国上市,用于治疗一型戈谢病患者,赛诺菲是一家全球领先的医药健康企业,自1982年,赛诺菲在中国开设办事处,跻身首批进入中国的跨国制药企业,至今36年,赛诺菲已成为在中国排名前三的跨国制药企业。目前伊米苷酶也被批准用于治疗慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病。
赛诺菲生产的伊米苷酶好用吗?
先来了解一下伊米苷酶的作用机制吧。伊米苷酶是人类细胞内的糖蛋白酶-葡糖脑苷脂酶的类似物,是一种单体糖蛋白,含有一个497个氨基酸组成的催化核心。它是经由重组DNA技术生产而成。
伊米苷酶可催化糖脂葡萄糖脑苷脂水解为葡萄糖和脑苷脂。通过静脉滴注,给戈谢病患者提供外源的葡糖脑苷脂酶,达到替代效果,让溶酶体吸收该酶并降解溶酶体中的葡萄糖脑苷脂,从而部分的逆转和防止戈谢病的主要症状的发生。
伊米苷酶是一种ERT制剂,1999年到2005年,一项对65例患者使用伊米苷酶治疗1到2年的研究表明,患者血红蛋白和血小板均显著增加,肝、脾体积均显著缩小,肝脏体积治疗1年回缩近25%、2年回缩近40%;脾脏体积1年回缩近40%、2年回缩近60%。体格发育速度加快,骨痛缓解,从而改善了生存质量。
综上所述,赛诺菲生产的伊米苷酶治疗效果明显,患者的生活质量得到明显改善。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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