戈谢病(Gaucherdisease)的特征表现为葡糖脑苷脂酶活性缺陷,导致组织巨噬细胞中葡糖脑苷脂蓄积,使得其变得肥大,常出现于肝脏、脾脏和骨髓,偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括:严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症(包括骨坏死和骨质减少,继发病理学骨折)。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水解成葡萄糖和神经酰胺。在临床试验中,伊米苷酶能贫血及血小板减少、使肝脾缩小并恶病质,临床与Ceredase(阿糖苷酶注射液)相似。
伊米苷酶推荐剂量:静脉滴注,滴注时间为1~2小时。剂量应根据患者个体情况调整。初始剂量范围为2.5U/kg,每周3次,到60U/kg,每2周一次。2年后若达到治疗目标,剂量可改为45U/Kg。60U/kg每2周一次是获得数据最多的剂量。病情严重时可能要求较高的剂量或较多的给药次数。应根据每位患者的个体情况调整剂量,并应定期进行全面评估患者的临床表现,根据是否达到治疗目的而上调或下调剂量。
伊米苷酶治疗的经验显示,约13.8%的患者出现与伊米苷酶给药有关的、且发生率增加的不良事件。某些不良事件与给药途径有关。不良反应包括不适、瘙痒、烧灼感、滴注部位处肿胀或无菌性脓肿。上述各种事件发生在不到1%的患者。约在6.6%的患者中出现提示过敏的症状。此类过敏症状出现于滴注期间或滴注后不久;过敏症状包括瘙痒、潮红、荨麻疹、血管水肿、胸部不适、呼吸困难、咳嗽、紫癜和低血压。还报导有过敏样不良反应。上述各种事件见于<1.5%的患者中。抗组胺药和/或皮质内固醇预治疗和降低滴注速度可使多数患者继续使用伊米苷酶。
下面我们来简单看一下伊米苷酶制造公司——赛诺菲。赛诺菲在中国拥有七家生产基地,包括北京制药工厂、杭州制药工厂、杭州赛诺菲民生健康药业工厂、唐山健康药业工厂、深圳赛诺菲巴斯德疫苗工厂、梅里亚南昌动物保健工厂以及梅里亚南京动物保健工厂。
赛诺菲中国研发中心成立于2008年,专注于从靶点发现到后期临床研究的药物研发。我们全面致力于将创新药更快、更高效地引入中国,同时专注于肝病、糖尿病等亚太高发疾病的研究,并利用日益完善的生物医药生态系统积极推动包括转化医学在内的科研发展,从而满足中国患者在疾病领域的迫切需求。奉行开放合作的新药研发模式,研发中心自成立以来与中国权威科研机构开展了超过30项战略合作,携手中国科学家共同探索创新药物。
这次伊米苷酶的成功研制给很多戈谢病患者带来了新的治疗方案,它的上市造福了国内很多戈谢病患者,我们也期待它在更多领域给我们带来惊喜。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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