赛诺菲生产的伊米苷酶治疗什么病

戈谢病是一种溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病，临床表现为多脏器受累并呈进行性加重。《中国戈谢病诊治专家共识（2015）》中指出，戈谢病作为一种罕见病，在临床常会延误诊断。伊米苷酶用于确诊患有导致下列1种或多种病症的I型戈谢氏病(Gaucherdisease)的儿童及成人患者的长期酶替代疗法：贫血、血小板减少、骨病、肝肿大或脾肿大。

据了解，法国赛诺菲在土耳其上市的伊米苷酶，400U/10ml价格大约在6000元左右。赛诺菲集团是一家全球领先的多元化医药健康企业，专注于患者需求，传播健康。从预防到治疗，赛诺菲全方位满足中国的公共健康需求。集团的疫苗事业部赛诺菲巴斯德是中国领先的疫苗企业。赛诺菲在心血管/血栓、糖尿病、肿瘤、内科和中枢神经系统等关键的治疗领域拥有领先产品。2010年，杭州赛诺菲民生健康药业有限公司的成立标志着赛诺菲进入中国的非处方药市场。

戈谢氏病的特征表现为b-葡糖脑苷脂酶活性缺陷，导致组织巨噬细胞 中葡糖脑苷脂蓄积，使得其变得肥大，常出现于肝脏、脾脏和骨髓，偶尔出现于肺脏、肾脏和肠中。继发的血液学后果包括：严重的贫血及血小板减少、此外还出现特征性的肝脾进展性肿大、骨骼并发症。注射用伊米苷酶催化葡糖脑苷脂水 解成葡萄糖和神经酰胺。

在临床试验中，注射用伊米苷酶能改善贫血及血小板减少、使肝脾缩小并改善恶病质，临床效果与伊米苷酶注射液相似。

研究显示，使用伊米苷酶治疗I型戈谢病6个月后，报告骨痛者减少了37.5%，能够显著提高患者生活质量，改善生长发育。使用伊米苷酶(思而赞)治疗24个月后，脾脏体积缩小50.9%，肝脏体积缩小30.8%，血红蛋白平均增加2.4g/dL，血小板计数平均上升99.8%，脏器受累情况和血象得到了显著改善和提高。

伊米苷酶自1994年5月在美国批准上市以来，Genzyme公司已经建立了全球上市后数据库，该数据库包括自发报告的不良事件和医学文献中讨论的不良事件。在不到1%的患者人群中，伊米苷酶治疗期间出现肺动脉压过高和肺炎。肺动脉压过高和肺炎为戈谢病的已知并发症，在接受过或未接受过伊米苷酶的患者中都曾发现。尚不清楚伊米苷酶和这些症状的的因果关系。应对无发热呼吸道症状的患者进行检查判断是否存在肺动脉压过高。

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