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密妥坦(米托坦)获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌。2002年时被欧洲药品管理局(EMA)列为罕见病药物。
在一项临床试验中评估了米托坦在晚期ACC中的疗效。研究人员共纳入127例晚期ACC患者,用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期(PFS,OS);研究结果显示26名患者(20.5%)出现客观反应,其中3名患者完全缓解。总体而言,中位PFS为4.1个月(范围1.0-73),中位OS为18.5个月(范围1.3-220)。
多变量分析显示两个主要预后因素:低肿瘤负荷(<10个肿瘤病变):进展和死亡的风险比(HR)分别为0.51和0.59;米托坦在迟发晚期复发时开始:HR分别为0.35和0.34。因此,初次诊断后,67%的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处(稳定疾病> 180天)。达到米托坦水平> 14 mg/l的患者OS显着更加。试验中,超过20%的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言,迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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