赛诺菲思而赞治疗戈谢病的效果怎么样？

思而赞（Cerezyme）又叫伊米苷酶，该药已被证明可在两年内改善戈谢病患者 PCS 及MCS状况，已有多个接受酶替代疗法（ERT，即静脉注射伊米苷酶）前后的自身对照研究对此进行验证。有研究报道，平均7～8年的 ERT 可使患者的血细胞计数及器官肿大恢复至正常水平，但骨骼恢复滞后于血细胞计数及器官改变，目前尚缺乏国内成年人数据。

国内进行的一项研究中患者多自幼起病（中位发病年龄6 岁），患者起病时均有不同程度脾大、血细胞减少、骨痛等，符合 ERT 指征，故接受静脉注射伊米苷酶持续至成年。22例患者中60％在静脉注射伊米苷酶前接受了脾切除术，也提示这些患者在接受 ERT 前病情较为危重。

该项研究提示，静脉注射伊米苷酶给这部分患者带来了明显获益，在经历至少 7 年的 ERT 后，大多数患者（86.4％）外周血细胞计数正常。保留脾脏的患者中，66.7％脾脏大小正常或仅轻度肿大。尽管仍有45.5％的患者影像学显示明显骨坏死或骨梗死，但多为轻度，无骨痛等相关表现。在接受静脉注射伊米苷酶的8年内，大多数患者的临床参数恢复正常或接近正常。

赛诺菲是一家以研究为基础的全球性医药公司，其在全球100多个国家拥有业务，有员工2.9万余人，在世界药品市场上占有重要地位。公司在涉足的4个主要治疗领域:心血管/血栓类、中枢神经系统、癌症和内科用药领域，均有世界领先的产品，思而赞就是其中之一。公司的科研开发中心富于创新且成绩卓著，目前有15个研究开发中心。

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