思而赞(Cerezyme)又叫伊米苷酶,该药已被证明可在两年内改善戈谢病患者 PCS 及MCS状况,已有多个接受酶替代疗法(ERT,即静脉注射伊米苷酶)前后的自身对照研究对此进行验证。有研究报道,平均7~8年的 ERT 可使患者的血细胞计数及器官肿大恢复至正常水平,但骨骼恢复滞后于血细胞计数及器官改变,目前尚缺乏国内成年人数据。
伊米苷酶临床应用安全性高,严重不良反应较少,常见的不良反应有超敏反应和注射相关反应,如:呼吸困难、发热、恶心、面色潮红、呕吐和咳嗽。因此在输注过程中加强巡视,严密观察患儿病情及生命体征变化.注意控制输液速度,告诉其不得随意调节输液滴速,互相配合,以防意外。
思而赞是目前最有效且选择最为广泛的治疗药物,但有报道其治疗成本可以达到年均40万元以上,并需终生使用,因此给患儿家属带来了沉重的经济负担,加之需长期照顾患儿,会造成身心疲惫,容易产生无助感。医护人员注意多关心患儿照顾者及家属,倾听他们的感受,理解他们的处境,尽力帮他们解决困难,使其在患儿面前保持良好的心态,以便给患儿更好的家庭支持。
法国赛诺菲于上世纪八十年代初期进入中国,总部位于上海,业务覆盖处方药、疫苗、健康药业、罕见病(健赞)和动物保健(梅里亚)。思而赞(伊米苷酶)是赛诺菲在戈谢病治疗领域研发并生产的一款药品,该药目前已经获得中国国家药监局的进口批准,成为了当前中国唯一用于治疗戈谢氏病的有效药物,有需要的患者可联系医伴旅获取性价比更高的法国赛诺菲思而赞。
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注:文章信息来源于网络,仅供医护人员内部讨论,不作为用药依据,具体用药指引,请咨询主治医师。
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