Teplizumab向美国FDA提交生物制剂许可证申请，用于延迟或预防临床1型糖尿病

2021年1月4日， Provention Bio公司宣布，已经向美国食品和药物管理局（FDA）提交了用于延迟或预防高危人群临床1型糖尿病（T1D）的泰普利珠单抗(teplizumab)的生物制品许可申请（BLA）。FDA还批准了Provention的优先审查请求。

teplizumab的BLA，基于TrialNet开展的“At-Risk”研究的临床数据。该研究评估了teplizumab用于高危群体预防或延缓发生临床1型糖尿病（T1D）的疗效和安全性。研究数据已于2019年6月在旧金山举行的美国糖尿病协会（ADA2019）第79届科学会议上公布。

结果显示，与安慰剂相比，单个为期2周（14天）疗程的teplizumab治疗显著推迟了高危儿童和成人临床T1D的发病和诊断时间，T1D发病率降低50%，发病中位时间推迟至少2年:特普利珠单抗组诊断的中位时间为48.4个月，安慰剂组为24.4个月（危险比，0.41；95%置信区间[CI]，0.22～0.78；双面P=0.006）。

当调整了年龄、随机化前第二次口服葡萄糖耐量试验结果或存在抗GAD65抗体等预设协变量后，危险比仍然显著。

关于1型糖尿病

1型糖尿病是一种慢性自身免疫性疾病，导致产生胰岛素的β细胞破坏，并依赖外源胰岛素生存。一些干预措施推迟了1型糖尿病患者胰岛素生产的损失，但可能需要在诊断前影响临床进展的干预措施。

关于Teplizumab（PRV-031）

Teplizumab是一种在研的抗CD3单克隆抗体（mAb），已备案的生物制品许可申请正在接受FDA的优先审评，用于延缓或预防高危人群的临床1型糖尿病。在多项涉及1000多名受试者的临床研究中，已有800多名患者接受了替普利珠单抗。在以往对新诊断患者的研究中，teplizumab始终能够保留β细胞的功能（衡量内源性胰岛素产生的一种方法），并相应地减少了对外源性胰岛素的使用。Teplizumab已被FDA授予突破性疗法称号，并被欧洲药品管理局授予PRIME称号。

参考资料：1. Moleculin Announces Annamycin Receives FDA Orphan Drug Designation for Soft Tissue Sarcomas 2.An Anti-CD3 Antibody, Teplizumab, in Relatives at Risk for Type 1 Diabetes