导读：阿米吡啶（Amifampridine）是一种用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）的药物，在临床研究中显示出了积极的效果，并已被FDA批准用于治疗成人和儿童患者。这篇文章主要讲了阿米吡啶的治疗效果、作用机制、不良反应、用法用量和注意事项等内容。治疗效果在一项包含32名成人患者的随机双盲、含安慰剂对照的临床研究中，使用阿米吡啶三个月后，一部分患者持续使用阿米吡啶，而另一部分患者换为接受安慰剂治疗。研究结果显示，接受阿米吡啶治疗的患者的肌无力减弱程度小于安慰剂组。与安慰剂组相比，阿米吡啶治疗组在QMG评分上表现更好，且患者报告的满意度评分下降较少，表明阿米吡啶对LEMS患者有显著的疗效。作用机制阿米吡啶是一种钾离子通道阻断剂，通过阻断神经末梢的钾离子通道来增加动作电位的持续时间，导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放，增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。不良反应阿米吡啶的不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛等。如果出现任何不适或疑似不良反应，应立即告知医生，以便及时评估和调整治疗方案。在使用阿米吡啶时，务必遵循医生的指导，并定期进行随访和评估，以确保药物的安全和有效使用。用法用量阿米吡啶（Firdapse）的用法用量主要基于患者的体重和具体情况。对于成人（任何体重）和体重45公斤或以上的儿童患者，推荐的起始剂量为每天15至30mg，分次服用。剂量可每3至4天增加5mg，但最大单剂量不应超过20mg，每天的总剂量不应超过80mg。对于体重小于45公斤的儿科患者，推荐的起始剂量为每天5至15mg，分次服用。剂量可每3至4天增加2.5mg，最大单剂量为10mg，每天的总剂量不应超过40mg。注意事项阿米吡啶的使用应仅限于医生推荐和处方。阿米吡啶可能会与其他药物相互作用，特别是胆碱酯酶抑制剂、抗生素和抗真菌药物等。在使用阿米吡啶之前，应告知医生正在使用的其他药物，以便医生评估潜在的相互作用风险并作出相应调整。对于肾功能不全、肝功能不全、NAT2代谢不佳的患者，以及吞咽困难或需要饲管的患者，应特别注意用药剂量和方式。遵循医生的建议，确保安全有效使用阿米吡啶。在使用阿米吡啶时，患者应遵循医生的指导，并密切关注身体反应，确保药物的安全有效使用。如有任何疑问或不适，应及时就医。

导读：阿米吡啶(Firdapse,amifampridine)对特定患者禁用，如癫痫病史者和对阿米吡啶或其他氨吡啶过敏者。使用该药时，需特别警惕癫痫发作和超敏反应的风险。癫痫发作可能加重患者病情，而超敏反应可能导致严重的过敏反应，甚至危及生命。因此，在使用阿米吡啶前，务必详细询问患者病史及过敏史，确保用药安全。同时，用药期间应密切观察患者反应，一旦发现异常，应立即停药并就医。阿米吡啶(Firdapse)的禁忌症以下两类患者明确禁用阿米吡啶(Firdapse)：一是曾患有癫痫或具有癫痫病史的患者，因为阿米吡啶可能诱发或加重癫痫症状，对患者的健康构成潜在威胁；二是对amifampridine或其他氨吡啶类药物存在过敏反应的患者，使用此药可能引发严重的过敏反应，甚至危及生命。因此，在使用阿米吡啶前，患者应如实告知医生自己的病史和过敏史，医生也需仔细评估患者的病情和体质，确保用药安全有效。阿米吡啶(Firdapse)的注意事项阿米吡啶(Firdapse)是一种有效治疗特定肌肉疾病的药物，但使用时需注意其潜在风险。首先，FIRDAPSE可能导致癫痫发作，特别是在已有癫痫病史的患者中风险更高。因此，在治疗期间，如出现癫痫发作，应立即考虑停用或减少FIRDAPSE的剂量。其次，FIRDAPSE可能引起超敏反应，如发生过敏反应，必须立即停药，并启动相应的治疗措施。患者在使用FIRDAPSE前，应详细告知医生自己的病史和过敏史，以确保用药安全。对于使用FIRDAPSE药物的患者，务必定期与医生沟通，如实反馈治疗过程中的任何不适或异常反应。保持良好的生活习惯，包括规律作息、合理饮食和适度运动，这有助于增强身体免疫力，减少不良反应的发生。

导读：Firdapse(阿米吡啶)是一种钾离子通道阻滞剂,可治疗成人肌无力综合征(LEMS)。该药最初由 BioMarin公司开发,并于2009年经欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗LEMS。2012年, BioMarin授权Catalyst制药公司在北美地区使用该药治疗神经系统疾病。2018年11 月28 日，阿米吡啶由美国食品药品管理局(FDA)批准上市(商品名为Firdapse),成为首个获FDA批准用于治疗LEMS的药品。Lambert-Eaton肌无力综合征LEMS是一种罕见的疾病，患者的免疫系统异常攻击神经和肌肉间的联系，引发肌无力症状。此外，癌变也可能导致LEMS的发生，这种情况被称为副肿瘤综合征。LEMS对患者的生活质量造成严重影响，需要得到及时有效的治疗。对于副肿瘤综合征引起的LEMS，除了针对肌无力症状的治疗，还需积极治疗原发肿瘤，以控制病情发展。药理作用Firdapse(阿米吡啶)是一种药物，通过剂量依赖的方式阻断电压门控钾离子通道，特别是快速通道。这种阻断作用使得神经末梢能够释放出更多的乙酰胆碱，乙酰胆碱是一种重要的神经递质，能够刺激肌肉收缩。因此，Firdapse能够有效改善因钾离子通道异常导致的肌肉功能障碍，为相关疾病的治疗提供了新的选择。然而，使用时需注意剂量控制，以避免不良反应的发生。治疗效果FDA 批准Firdapse(阿米吡啶)上市主要基于64 例LEMS患者的两项临床试验结果(试验1/NCT 01377922和试验2/NCT 02970162)。这些试验在8个国家的16个地点进行,在两项随机、双盲、安慰剂对照试验中,评价了Firdapse治疗LEMS的疗效,与接受安慰剂治疗的患者相比,服用Firdapse的患者肌无力症状减弱，身体健康状况有所改善。不良反应Firdapse可能引起严重的不良反应(包括癫痫发作和过敏反应) ,最常见的不良反应是口、舌、脸、手指、脚趾等部位出现刺痛感,以及发生上呼吸道感染、胃痛、恶心﹑腹泻、头痛、发炎、转氨酶升高、背痛﹑高血压和肌肉痉挛等症状。

导读：阿米吡啶片是一种口服、非特异性、电压依赖性的钾（K+）通道阻滞剂，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS），通过增加乙酰胆碱的释放来改善肌肉力量和功能。这篇文章主要讲了阿米吡啶的用法用量、特殊人群用药、副作用、使用注意事项等内容。用法用量阿米吡啶推荐的起始剂量为每日15mg至30mg，分次给药（每天3-4次）。最大单次剂量为20mg，每日总剂量不得超过80mg。剂量可以每3至4天逐渐增加，每次增加5mg，直到达到最大单剂量20mg。对于体重小于45公斤的儿科患者，起始剂量为每天5至15mg，分次服用，剂量每3至4天增加2.5mg，最大单剂量为10mg，最大日剂量不超过40mg。特殊人群用药肾功能不全、肝功能不全或已知N乙酰转移酶2（NAT2）代谢不佳的患者，起始剂量应为推荐的最低每日起始剂量。对于吞咽困难或需要饲管的患者，可以制备1mg/mL的混悬液。目前关于阿米吡啶在孕妇和哺乳期妇女中的使用数据有限，因此应慎重考虑使用，并在医生的指导下进行。老年患者的剂量调整应根据肾功能和个体反应进行，并遵循医生的建议。副作用及处理阿米吡啶在治疗肌无力综合征时常见的副作用包括感觉异常/迟钝、腹痛、消化不良、头晕和恶心等。如果出现轻微的不适，可以尝试调整饮食、休息等方式进行缓解。例如，对于消化不良的症状，可以选择少食多餐，避免油腻和刺激性食物，以减轻胃肠负担。如果副作用持续加重或影响生活质量，应及时向医生反馈。医生会根据患者的具体情况，评估副作用的严重程度，并可能调整阿米吡啶的剂量或更换其他药物。使用注意事项在使用阿米吡啶期间，避免与其他可能产生相互作用的药物同时使用，以免增加副作用的风险。遵循医生的用药指导，按时按量服药，避免自行调整剂量或停药。保持健康的生活方式，包括合理饮食、适度运动、保持良好的心态等，有助于提高身体的抵抗力，减轻副作用的影响。阿米吡啶的用法用量和特殊人群用药需要根据患者的具体情况和医生的建议来确定，以确保药物的安全有效使用。在使用阿米吡啶时，患者应密切关注身体反应，及时与医生沟通，确保药物的安全有效使用。

导读：阿米吡啶（Amifampridine）是一种钾通道阻滞剂，通过增加乙酰胆碱的释放起作用，已被证明具有显著的益处，例如提高肌肉力量和复合运动动作电位。在针对肌无力综合征的治疗中，阿米吡啶的具体疗效和安全性可能需要根据患者的具体病情、用药剂量以及个体差异等因素进行评估。阿米吡啶的治疗效果SMA-001研究中纳入尚具行走能力的SMA3患者13例，相比安慰剂组，阿米吡啶治疗组患者的HFMSE得分显著增加，最小二乘平均差为0.729，未观察到疗效滞后效应。但在次要疗效终点的各评测维度上，治疗组相比安慰剂组无显著差异。按INQoL生活质量量表评价，相比安慰剂组，阿米吡啶治疗组患者的疲劳得到显著改善，预期治疗效果分值显著下降，其它维度上未显现明显差异。阿米吡啶的安全性在一项扩大准入项目中，21名儿科患者接受了至少一年的阿米吡啶安全性评估。尽管两名儿童患者在高剂量下出现了体重减轻，但整体来看，儿科患者的不良反应与成人患者相似，为阿米吡啶在年幼患者中的广泛应用提供了充分的支持。常见的副作用包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛等。阿米吡啶的作用机制阿米吡啶的作用机制是作为电压依赖性钾通道阻滞剂，延长细胞膜的去极化并抑制复极化，从而有助于打开慢电压依赖性钙通道，增加细胞内钙的转运，改善神经肌肉传递，从而改善肌肉力量。阿米吡啶药物相互作用阿米吡啶和降低癫痫发作阈值的药物合用可能导致癫痫发作风险增加。应根据相关风险的严重程度，仔细考虑是否决定将阿米吡啶与降低癫痫发作阈值的药物同时服用。阿米吡啶和具有胆碱能作用的药物(如直接或间接胆碱酯酶抑制剂)合用可能会增加阿米吡啶和这些药物的胆碱能作用，并增加不良反应的风险。在使用阿米吡啶期间，患者应遵循医生的指导，并告知医生所有正在使用的药物，包括处方药、非处方药、维生素和草药等，以便医生评估潜在的药物相互作用风险，并可能需要进行相应的药物调整。具体的药物相互作用可能因个体差异和具体用药情况而异。在使用阿米吡啶或任何其他药物时，应始终遵循医疗专业人员的建议和指导。

导读：阿米吡啶(amifampridine)是兰伯特-伊顿肌无力综合征 (LEMS) 推荐的一线治疗方法，也是唯一获得 FDA 批准的LEMS治疗方法，适用于成人和6岁及以上儿童患者。本篇文章主要讲解了阿米吡啶最常见的不良反应包括感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛等。阿米吡啶的不良反应阿米吡啶比较常见的不良反应主要是感觉异常、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压、肌肉痉挛、头晕、乏力、四肢肌无力或疼痛、便秘等，比较少见的不良反应包括呼吸困难、尿路感染、胃食管反流、失眠、外周水肿、发热、病毒感染、血肌酸磷酸激酶升高、抑郁、红斑、高胆固醇血症和流感等，这些患者平均每日服用66mg阿米吡啶。不良反应处理措施服用阿米吡啶期间应多关注自己的健康状况，并及时告知医生不良反应，如果不良反应轻微，医生可能会建议调整阿米吡啶的剂量，以减少副作用。对于某些症状，如恶心和腹泻，医生可能会推荐使用对症治疗药物处理，比如抗恶心药物、止泻药物等。患者可能也需要调整饮食和生活习惯，如保持充足的水分摄入，多吃新鲜的水果和蔬菜以缓解便秘。在严重不良反应的情况下，医生可能会建议暂时或永久停止使用阿米吡啶。注意事项癫痫发作：阿米吡啶可引起癫痫发作，在没有癫痫病史的患者中，在开始治疗后的不同时间，按推荐剂量服用阿米吡啶时，观察到癫痫发作，发生率约为2%。许多患者正在服用药物或患有可能降低癫痫发作阈值的合并症，而且癫痫发作可能呈剂量依赖性。在治疗期间癫痫发作的患者中，考虑停用或减少阿米吡啶的剂量，有癫痫病史的患者禁用阿米吡啶。超敏反应：在临床试验中，尚未报告与阿米吡啶给药相关的超敏反应和过敏反应，已有服用另一种氨基吡啶的患者发生过敏反应的报告，因此可能与阿米吡啶一起出现。如果发生过敏反应等超敏反应，应停止阿米吡啶治疗，并开始适当的抗过敏治疗。

导读：阿米吡啶(Firdapse)是一种口服、非特异性、电压依赖性钾 (K+) 通道阻滞剂，适用于治疗6岁及以上的成人和儿童Lambert-Eaton肌无力综合征(LEMS)，该药物在LEMS患者中发挥治疗作用的机制尚未完全阐明。阿米吡啶的功效与作用阿米吡啶通过阻滞钾通道，增加神经末梢的钙离子浓度，从而增强神经肌肉传递，改善肌肉力量和功能。LEMS患者常常感到肌肉疲劳，阿米吡啶能够减轻这种疲劳感，提高患者的生活质量。在临床研究中显示，使用阿米吡啶治疗LEMS的患者在肌肉力量的定量检查（QMG评分）和受试者总体印象（SGI）上有显著改善。阿米吡啶的疗效阿米吡啶(Firdapse)的疗效在两项临床试验中进行了研究，这两项临床试验共纳入了 64 名接受 Firdapse 或安慰剂治疗的成年患者。这些研究测量了定量重症肌无力评分（由医生评定的 13 项分类量表，评估肌肉无力）和受试者总体印象（一个七分制量表，患者根据该量表评估研究治疗对其身体的影响的总体印象）。对于这两项指标，接受阿米吡啶的患者比服用安慰剂的患者受益更大。 用药指南成人和体重45公斤或以上的儿童的推荐剂量是每日15mg-30mg，分次服用。如有必要且患者可耐受，每3-4 天每天增加5mg的剂量，20mg是最大单剂量，每日总剂量不要超过 80mg。如果是体重小于45公斤的儿童，推荐剂量是每日5mg-15mg，分次服用，通常每日3-4次。如有必要且可耐受，每3-4 天每天增加2.5mg的剂量，10mg为最大单剂量，每日总剂量不超过40mg。价格信息阿米吡啶(Firdapse)的价格比较昂贵，目前了解到的参考价格大约是3170欧元一盒，按照目前的汇率折合成人民币后的价格大约是24620元。但是国际汇率不断变化，因此阿米吡啶(Firdapse)的价格也会有所变化，仅供参考，需要以实际购买时的价格为准。

阿米吡啶是一种治疗Lambert-Eaton肌无力综合征的药物，药物剂型为片剂，患者需口服。对于那些吞咽困难、无法自行吞咽药片的患者，可将阿米吡啶制成混悬液服用。阿米吡啶适应症阿米吡啶是一种口服钾通道阻滞剂，可增加周围神经末梢突触间隙中的乙酰胆碱，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征6岁及以上的成人和儿童患者。阿米吡啶的用法用量1、正确使用方法：阿米吡啶为片剂，患者需口服给药。对于吞咽功能较差的患者，可将片剂制成混悬液服用。2、推荐剂量：阿米吡啶的推荐起始剂量为15至30mg，每天分3-4次口服，最大总剂量为每天80mg。建议体重低于45公斤的儿童减少剂量，推荐起始剂量为每日5mg至15mg，分次服用。阿米吡啶制备混悬液的步骤1、加水：对于每片药片，可向药片中加入10mL水，水的剂量与药片所需的剂量相当，或倒入瓶中。注意:根据药片的数量和注射器的大小，可能需要多次测量和注射水。2、摇晃：将瓶盖固定回瓶子上，等待5分钟，摇晃30秒钟。重要提示：不要使用无菌水以外的任何食物或液体来混合阿米吡啶。可以单独制备各剂量，也可以一次制备一天中的所有剂量。阿米吡啶混悬液的服用1、口服：取下瓶盖，使用带导管尖端的口服注射器测量规定剂量。推动注射器柱塞，经口给药。2、通过饲管给药：首先使用带导管尖端的口服注射器测量规定剂量，并立即将药物注入喂饲管中。之后冲洗喂饲管，用10ml无菌水重新注满注射器，并摇晃注射器，将导管尖端插入进料管，以将进料管中的所有残留药物冲入胃中。阿米吡啶的作用机制阿米吡啶是一种二氨基吡啶，作用于外周钾通道，用于治疗Lambert-Eaton肌无力综合征，这是一种疑似自身免疫性的罕见肌无力。为了使肌肉收缩，神经必须通过一种称为乙酰胆碱的化学信使将电脉冲传输到肌肉。在“去极化”期间，乙酰胆碱从神经末梢释放。阿米吡啶中的活性物质阿米吡啶是一种钾通道阻滞剂，可防止带电钾颗粒离开神经细胞。这延长了去极化的时间，让神经有更多的时间释放乙酰胆碱，从而刺激肌肉收缩。阿米吡啶的用药注意事项1、与食物一起服用：阿米吡啶应与食物一起服用。2、每天同一时间服用：建议患者在每天大概相同的时间用药，有助于维持体内的血药浓度，使药物更好地发挥作用。3、低剂量服用：为了降低副作用的风险，医生可能会指导患者以低剂量开始服用，然后逐渐增加剂量。因此建议患者严格遵医嘱用药，不可私自调整剂量。4、液体混悬剂：如果患者需要的剂量与一起服用半片或整片药片不匹配，或者吞咽药片有困难，或者通过饲管接受药物，可以将片剂加水制成液体混悬剂。5、药物储存：阿米吡啶片剂应储存在20°C至25°C的室温下。阿米吡啶制备的悬浮液在2°C至8°C的冰箱中储存，每次给药之间的时间最长可达24小时。 24小时后，安全丢弃未使用的阿米吡啶口服混悬液。总结阿米吡啶的临床疗效显著，可提高患者的肌肉力量，缓解肌无力的症状，并且改善生活质量。但是治疗期间患者应该在医生的指导下使用药物，同时监测感觉异常、上呼吸道症状、癫痫发作、过敏反应等不良反应，出现异常后及时处理。相关热文推荐：耐昔妥珠单抗治疗鳞状非小细胞肺癌的疗效怎么样？