Lambert-Eaton肌无力综合征首个对症治疗药物:Firdapse(阿米吡啶)

导读：Firdapse(阿米吡啶)是一种钾离子通道阻滞剂,可治疗成人肌无力综合征(LEMS)。该药最初由 BioMarin公司开发,并于2009年经欧洲药品管理局(EMA)批准用于治疗LEMS。2012年, BioMarin授权Catalyst制药公司在北美地区使用该药治疗神经系统疾病。2018年11 月28 日，阿米吡啶由美国食品药品管理局(FDA)批准上市(商品名为Firdapse),成为首个获FDA批准用于治疗LEMS的药品。

Lambert-Eaton肌无力综合征

LEMS是一种罕见的疾病，患者的免疫系统异常攻击神经和肌肉间的联系，引发肌无力症状。此外，癌变也可能导致LEMS的发生，这种情况被称为副肿瘤综合征。LEMS对患者的生活质量造成严重影响，需要得到及时有效的治疗。对于副肿瘤综合征引起的LEMS，除了针对肌无力症状的治疗，还需积极治疗原发肿瘤，以控制病情发展。

药理作用

Firdapse(阿米吡啶)是一种药物，通过剂量依赖的方式阻断电压门控钾离子通道，特别是快速通道。这种阻断作用使得神经末梢能够释放出更多的乙酰胆碱，乙酰胆碱是一种重要的神经递质，能够刺激肌肉收缩。因此，Firdapse能够有效改善因钾离子通道异常导致的肌肉功能障碍，为相关疾病的治疗提供了新的选择。然而，使用时需注意剂量控制，以避免不良反应的发生。

治疗效果

FDA 批准Firdapse(阿米吡啶)上市主要基于64 例LEMS患者的两项临床试验结果(试验1/NCT 01377922和试验2/NCT 02970162)。这些试验在8个国家的16个地点进行,在两项随机、双盲、安慰剂对照试验中,评价了Firdapse治疗LEMS的疗效,与接受安慰剂治疗的患者相比,服用Firdapse的患者肌无力症状减弱，身体健康状况有所改善。

不良反应

Firdapse可能引起严重的不良反应(包括癫痫发作和过敏反应) ,最常见的不良反应是口、舌、脸、手指、脚趾等部位出现刺痛感,以及发生上呼吸道感染、胃痛、恶心﹑腹泻、头痛、发炎、转氨酶升高、背痛﹑高血压和肌肉痉挛等症状。