米哚妥林是新特药吗？

米哚妥林是新特药

米哚妥林(midosulin)是新特药，midosulin是一种可口服的fms样酪氨酸激酶3 (FLT3)小分子抑制剂，对受体酪氨酸激酶FLT3具有活性，作用于已知在血液恶性肿瘤中表达的靶标，特别是急性髓系白血病，被用作治疗FLT3突变的急性髓系白血病的抗肿瘤药物。

midoblin被美国食品和药物管理局批准用于治疗flt3突变型急性髓性白血病(AML)，这是自2000年以来第一个在美国获得AML监管批准的药物。

midoblin目前还未在国内上市，因此在国内购买不到。虽然米哚妥林价格昂贵，但是疗效显著，有需要的患者可选择海外上市的米哚妥林。

作用机制

midostoin是一种III型受体酪氨酸激酶抑制剂，可抑制FLT3和其他受体酪氨酸激酶，包括血小板衍生的生长因子受体、细胞周期蛋白依赖性激酶1、src、c-kit和血管内皮生长因子受体。在临床前研究中，midoin对多种肿瘤异种移植物以及flt3 - itd驱动的骨髓增生异常综合征(MDS)小鼠模型显示出广谱抗肿瘤活性。

治疗效果

在迄今为止进行的唯一一项III期临床试验中，在接受标准诱导化疗的18-59岁新诊断的flt3突变型AML患者中，与安慰剂相比，midoin在总体和无事件生存方面表现出显著改善。

随机分配到midoin组的患者的中位总生存期为74.7个月，而安慰剂组为25.6个月(风险比0.78, 95%可信区间 0.63-0.96, p=0.009)。中位无事件生存期美度舒林组为8.2个月，安慰剂组为3.0个月(HR 0.78, 95% CI 0.66-0.93, p=0.002)。

除了与常规化疗联合评估外，midosulin也被研究作为单药治疗，与低甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨联合，以及作为单药维持。midoin是首个口服多靶点TKI，可提高flt3突变AML患者的总生存率，是有限AML治疗手段的重要补充。

常见不良反应

用于治疗AML：最常见的不良反应（≥20％）是发热性中性粒细胞减少、恶心、鼻出血、粘膜炎、头痛、瘀点、呕吐发热性中性粒细胞减少、上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、高血糖、器械相关感染。

用于治疗ASM、SM-AHN或MCL：最常见的不良反应（≥20％）为便秘、恶心、呕吐、肌肉骨骼痛、水肿、腹痛、腹泻、头痛、疲劳、上呼吸道感染、发热和呼吸困难。

参考文献

Stansfield LC, Pollyea DA. Midostaurin: A New

Oral Agent Targeting FMS-Like Tyrosine Kinase 3-Mutant Acute Myeloid

Leukemia. Pharmacotherapy. 2017 Dec;37(12):1586-1599. doi:

10.1002/phar.2039. Epub 2017 Nov 23. PMID: 28976600.

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