索特西普:针对成人肺动脉高压的一流治疗药物

导读：索特西普是由默克公司研发的一种激活素受体型IIA-Fc融合蛋白，可通过选择性捕获激活素和生长分化因子来改善肺动脉高压患者的心肺功能，这是一种针对成人肺动脉高压的新型疗法。与单独的治疗相比，添加索特西普显著改善了患者的运动能力和多项重要的次要结果指标。

索特西普药物概述

美国FDA已批准索特西普(注射用，45mg、60mg），用于治疗患有肺动脉高压的成人h患者，以增加运动能力，提高WHO功能分级，并降低患肺动脉高压的风险临床恶化事件。 索特西普是FDA批准的首个针对肺动脉高压的激活素信号抑制剂疗法，代表了一类新型疗法，通过改善促增殖信号和抗增殖信号之间的平衡来调节肺动脉高压潜在的血管细胞增殖。

功效与作用

肺动脉高压是一种罕见的、进行性的、最终危及生命的疾病，肺部血管变厚和狭窄，对心脏造成严重压力，患者会出现呼吸短促和疲劳等限制性症状。索特西普可改善促增殖和抗增殖信号之间的平衡，以调节血管增殖。在临床前模型中，索特西普诱导细胞变化，这些变化与血管壁变薄、右心室重塑部分逆转和血流动力学改善相关。根据3期试验，将索特西普添加到肺动脉高压治疗中，与单独治疗相比较，显示出具有显著的临床益处。

治疗肺动脉高压的优势

一项实验的主要疗效终点是第24周时6分钟步行距离相对于基线的变化。研究显示，安慰剂调整后6分钟步行距离中位增加为41米。此外，与安慰剂相比，添加索特西普的患者在多个次要终点上有统计学上显着的改善，例如用索特西普治疗导致第24周时29%的患者FC较基线有所改善，而安慰剂治疗患者的这一比例为14%。与安慰剂相比，索特西普治疗导致死亡或肺动脉高压临床恶化事件的发生率降低84%。

注意事项

索特西普治疗可能会增加血红蛋白并可能导致红细胞增多看，还可能会降低血小板计数并导致严重的血小板减少症，这可能会增加出血的风险。在同时接受前列环素输注的患者中，血小板减少症的发生率更高。因此建议患者治疗期间监测血小板计数等指标。此外，孕妇使用索特西普可能会对胎儿造成伤害，因此不建议孕妇使用此药。