维特塞普索（Viltolarsen）

维特塞普索通过特定的反义寡核苷酸序列，与DMD(Duchenne肌营养不良症)患者体内发生突变的DMD基因mRNA结合，阻止其正常翻译过程。通过促进外显子53的跳跃，恢复或增加抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的表达。

药品称呼

通用名：Viltolarsen

商品名：Viltepso

全部名称：维托拉尔森靜脉输注，维特塞普索，Viltepso，Viltolarsen

规格

250mg/5mL；50mg/mL

禁忌

尚不明确

贮藏

将VILTEPSO储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。

作用机制

VILTEPSO被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子53跳跃的患者排除了该外显子在mRNA加工过程中的表现。

外显子53跳跃旨在允许产生内部截短的肌营养不良蛋白蛋白住院患者，其患者具有适合外显子53跳跃的遗传突变。

安全与疗效

Viltepso的有效性和安全性在两项临床试验中得到了评估，研究共纳入了32例DMD男性患者。试验一是北美针对4~10岁的DMD患者的II期研究;试验二是日本针对5~18岁的DMD患者的开放标签研究。

在试验一，接受推荐剂量80mg/kg/wk的患者中，100%的患者在接受Viltepso治疗后显示抗肌萎缩蛋白水平增加，88%的患者(7/8)抗肌萎缩蛋白水平达到正常值的3%或更高。

总的来说，基线时，患者抗肌萎缩蛋白水平仅为正常值的0.6%，而在接受Viltepso治疗20-24周后，患者抗肌萎缩蛋白水平增加到正常值的5.9%，增值近10倍!

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1ffff9a8-6d6a-4dcb-8493-1b6cc3a5d123/spl-doc?hl=Viltepso