Amondys 45（Casimersen）简介

Amondys 45（Casimersen）的说明

Amondys 45(Casimersen)由Sarepta Therapeutics, Inc.公司研发生产，Amondys 45于2021年2月26日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准上市。

Amondys 45尚未被批准在我国上市，Amondys 45是FDA批准的首个针对DMD基因特定区域(第45号外显子)变异患者的治疗药物，也是近3年来FDA加速批准的第三款基于外显子跳跃的反义寡核苷酸疗法。

药品别称

Amondys 45，Casimersen

适应人群

存在杜氏肌营养不良症(DMD)和DMD基因突变且适合外显子45跳跃的成人患者。

Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸药物，通过改变表达抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的mRNA的剪接过程，生成一种虽然比正常蛋白小但保留了大部分功能结构域的抗肌萎缩蛋白。这种部分功能的蛋白仍能在一定程度上改善DMD患者的症状。

药品称呼

通用名：Amondys 45

商品名：Casimersen

全部名称：Amondys 45，Casimersen

100mg/2mL

没有

将AMONDYS 45储存在2°C至8°C（36°F至46°F）下。不要冻结。存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。

Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳跃的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳跃旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白。

Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。

所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。

研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。

FDA总结称，抗萎缩蛋白的升高有理由预测患者能从中受益。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/e9e5fd44-eeda-4580-bba1-a734828bbcc3/spl-doc?hl=Amondys%2045