注射用伊米苷酶能治疗戈谢病吗？

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ERT制剂注射用伊米苷酶是目前我国可获得的戈谢病特异性治疗药物，国外尚有一些其他ERT药物但尚未在我国获批。临床实践中观察到，足量、足够长疗程、规范应用伊米苷酶可改善生长发育落后、脾脏增大、血细胞减少等外周症状。对戈谢病Ⅲ型和Ⅰ型患者，非神经系统临床表现类似，治疗方面应用伊米苷酶均可以获得较好的效果。

参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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