适用于经基因检测确认存在SMN1基因缺失或变异，且 SMN2 基因拷贝数≥1的脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。 需注意，SMN2基因拷贝数为1或≥5的患者，其用药的有效性及安全性尚未确立。

利司扑兰是一种SMN2剪接修饰剂，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的儿童及成人患者。

洛美他派(Juxtapid)适用于伴有低脂饮食和其他降脂治疗(包括LDL单采术)的成人纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)患者，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、总胆固醇(TC)、载脂蛋白 B(apo B)和非高密度脂蛋白胆固醇(non-HDL-C)水平。

无法耐受推荐剂量他汀类药物治疗或对他汀类药物存在禁忌的成人患者，以降低心肌梗死及冠状动脉血运重建风险。

帕克替尼适用于治疗血小板计数低于50×10⁹/L的成人中高危原发性骨髓纤维化(MF)或继发性MF(真性红细胞增多症后或原发性血小板增多症后)。该适应症基于脾脏体积缩小的加速批准路径，需通过确证性试验进一步验证临床获益。

成人多发性骨髓瘤(MM)：需与其他抗骨髓瘤药物联用。

普托马尼需与贝达喹啉(bedaquiline)和利奈唑胺(linezolid)联合应用，适用于以下成人患者： 肺部耐多药结核病(MDR-TB)： 对异烟肼、利福霉素类、氟喹诺酮类及二线注射用抗菌药物耐药的肺结核。 耐利福平结核病(RR-TB)且标准疗法失败： 对异烟肼和利福平耐药，且对标准疗法不耐受或无响应的肺结核。 限制条件： 不适用于： 药物敏感型结核病(DS-TB) 潜伏性结核分枝杆菌感染 肺外结核分枝杆菌感染 对异烟肼和利福平耐药但标准疗法有效的患者 已知对联合方案中任一成分(普托马尼、贝达喹啉、利奈唑胺)耐药者。

适用于治疗成人中抗乙酰胆碱受体(AChR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)。扩展适应症包括：成人抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力(gMG)；成人慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)。

英菲格拉替尼适用于治疗既往接受过治疗的、不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，且需经FDA批准的检测方法证实存在成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其他重排。

‌司拉德帕(seladelpar)胶囊为口服制剂，适用于原发性胆汁性胆管炎(PBC)成人患者： 1.与熊去氧胆酸(UDCA)合用，当患者对UDCA反应不足时； 2.单药治疗，用于无法耐受UDCA的患者。 加速批准适应症基于碱性磷酸酶(ALP)降低，但尚未证明能改善生存率或预防肝功能失代偿。对已发生或出现失代偿性肝硬化(如腹水、食管静脉曲张出血、肝性脑病)患者，不推荐使用‌司拉德帕。

用于改善成人多发性硬化(MS)患者的步行能力，通过提高步行速度证实疗效。

作为预防性疗法，控制成人及6岁以上儿童哮喘的慢性炎症，降低气道高反应性。

氟替卡松福莫特罗吸入气雾剂为吸入用复方制剂，适用于需要同时使用吸入性糖皮质激素（ICS）与长效β₂受体激动剂（LABA）治疗的支气管哮喘患者，用以控制哮喘症状并预防症状加重。

阿仑单抗注射液(Lemtrada)注射液是一种针对CD52的细胞溶解性单克隆抗体，适用于治疗成年患者的复发型多发性硬化症(MS)，包括复发-缓解型疾病和活动性继发进展型疾病。

阿杜那单抗用于治疗阿尔茨海默病。治疗应在轻度认知障碍或轻度痴呆阶段（即临床试验纳入人群）启动。本适应症基于加速批准路径获批，依据为治疗患者中观察到的β淀粉样蛋白斑块减少。持续批准需确认性试验验证临床获益。

本品适用于治疗成人患者的骨髓增生异常综合征(MDS)，包括既往治疗和未治疗的、原发性和继发性MDS，具体涵盖以下French-American-British亚型：难治性贫血、环形铁粒幼细胞性难治性贫血、难治性贫血伴原始细胞增多和慢性粒单核细胞白血病(CMML)，以及国际预后评分系统(IPSS)的中危-1、中危-2和高危组。

艾氟洛芬贴剂适用于变形性关节症(骨关节炎)引起的疼痛及炎症的局部镇痛和消炎治疗。