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芦可替尼对所有骨髓纤维化都有效吗?

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2021-06-21 17:27
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芦可替尼适用于治疗中危或高危骨髓纤维化, 包括原发性骨髓纤维化,真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。芦可替尼是一类靶向药物,它可以靶向作用于jak基因的通道,通过抑制该通道的信号往下游的传导,从而治疗一些包含有jak基因突变的一系列疾病。
骨髓纤维化是一对骨髓增殖性肿瘤,绝大部分的骨髓纤维化患者都存在着jak基因突变的发生,因此芦可替尼对绝大部分的骨髓纤维化的患者都应该有效果,而有少部分的骨髓纤维化的患者,他们体内不存在jak基因的突变。那么,芦可替尼可能对该类jak基因突变阴性的患者疗效不佳,甚至芦可替尼可能对于部分患者是无效的。所以,芦可替尼并不是对所有的骨髓纤维化的患者都能够起到疗效。

参考资料: https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm

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