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罗特西普治疗β-地中海贫血效果怎么样？

罗特西普皮下注射,每3周一次，1mg/kg。 根据FDA批准的用药说明,每个疗程需要连续使用12周。 一般建议连续使用两个疗程。不同患者的作用时间是有所不同的,根据患者的体质和病情的不同,患者的用药见效时间会有所不同。

1.2023年1月18日，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂注射用罗特西普被纳入医保目录，用于β-地中海贫血（简称β-地贫）成人患者的治疗。 2.因此，对于药物的价格由于各地医保报销比例不同而有所差异，需要罗特西普的报销价格，具体可咨询当地医保局。

1..罗特西普可以治疗骨髓异常增生。 2.罗特西普是一种用于治疗贫血的红系成熟剂，适用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。 3.骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干细胞，以血细胞发育异常和难治性血细胞质量异常为特征，且高风险向急性髓系白血病(AML)转化的、高度异质性恶性血液病。 4.罗特西普可以与未成熟晚期红细胞膜上特定的TGF-B超家族配体结合，抑制体内异常升高的信号传导促进晚期红细胞成熟并释放至外周血，可以有效改善贫血、减少输血需求。 5.因此，罗特西普可以治疗骨髓异常增生。

1.罗特西普不是一直使用。 2.罗特西普主要是可以用于调节晚期红细胞成熟，提高血红蛋白水平，改善贫血，减少输血需求。 3.但是罗特西普不是长期注射，可能会产生副作用，不利于病情的恢复，而且也容易出现耐药性，影响到患者的健康。 4.因此，在病情恢复以后可以停止用药。

1.罗特西普每3周一次皮下注射1mg/kg。 2.由于每个人的体质，病情的轻重，以及对药物的吸收程度的不同，因此，起效时间也有所差异。 3.另外，相关研究表明罗特西普治疗24周内任何连续12周的红细胞输血负担减少33%，并且连续12周内输血减少50%的发生率，表现出较好的疗效。 4.此外，对于需要罗特西普治疗的患者建议遵医嘱治疗。

罗特西普为冻干粉末，被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB (ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。罗特西普 能够作为转化生长因子（TGF)-β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

罗特西普为冻干粉末，被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB (ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。

罗特西普是一种全球首创的红细胞成熟剂，用于调节晚期红细胞成熟。通过促进晚期红细胞的成熟，提高血红蛋白水平。罗特西普可以用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。罗特西普推荐的起始剂量是每3周一次皮下注射1mg/kg。每次给药前复查血红蛋白（Hgb）结果。

罗特西普为冻干粉末，被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血。β-地中海贫血是一种罕见的血液病，会减少人体产生的重要的携氧蛋白血红蛋白产生。罗特西普是一款“first-in-class”红细胞成熟剂，它是一种可溶性融合蛋白，由人免疫球蛋白G1 (IgG1)的Fc结构域与活化素受体IIB (ActRIIB）的细胞外结构域融合而成。罗特西普 能够作为转化生长因子（TGF)-β的配体陷阱，防止TGF-β激活Smad2/3信号通路，进而促进晚期红细胞的分化和成熟。

罗特西普副作用包括有：头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽、腹痛、腹泻、头晕等等。因为每位患者的病情、对药物的耐受程度不同，患者在接受罗特西普治疗后产生的副作用、副作用的多与少也会有差异，不能一概而论。 接受罗特西普治疗可能会导致血栓形成/血栓栓塞。β地中海贫血患者的风险增加。因此患者在接受治疗期间应监测患者的血栓栓塞事件的体征和症状，并迅速制定治疗方案。 接受罗特西普治疗可能会导致高血压，治疗期间监测血压。如有必要，开始抗高血压治疗。

目前还没有看到罗特西普在国内上市的相关报道，需要使用该药品治疗的患者可以购买海外上市的版本。不方便亲自出国购买的患者，可以通过国内靠谱的海外医疗服务公司购买，国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）不仅可以了解到海外上市的罗特西普的价格及最新资讯，还可以帮助患者海外购买到该药品，购药渠道正规，保证药物正品。想要了解罗特西普价格、购买渠道的患者，可以向国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）客服咨询。

罗特西普还未正式在国内上市，因此该药品没有被纳入医保目录，患者在购买该药品后无法医保报销。需要使用罗特西普治疗的患者可以选择海外上市的版本。因为药品在不同的国家或地区销售的价格会稍有差异，患者如果自行了解其价格可能会有误差，国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）不仅可以获取到海外上市的罗特西普的最新资讯、价格，还可以帮助患者购买到正品药物，药品会以直邮的方式寄送到患者手中，十分方便快捷。患者如果想要了解罗特西普的详细价格、购买方式及其他药物资讯，可以向国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）咨询。

罗特西普是全球首个且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂，目前已在欧盟、美国和加拿大获批。罗特西普是一种用于治疗贫血的药物，适用于：需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。

罗特西普的上市申请已经在2021年2月获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理并被授予优先审评资格，用于需要定期输注红细胞（RBC）的成人β-地中海贫血患者。但目前还未正式上市，相信很快该药就会在国内上市了。

研究结果显示，与安慰剂相比，罗特西普联合最佳支持治疗帮助77%患者改善贫血 罗特西普总体耐受性良好，连续12周治疗期间内其带来的血红蛋白改善与患者报告结局（PRO）的改善密切相关。在该研究中，89.6%经罗特西普治疗的患者在1-24周内无需输血，安慰剂组无需输血患者为67.3%， BEYOND研究是欧洲血液学协会2021年网络年会中提交的六大重磅之一，罗特西普显著改善患者病情，已在欧盟、美国和加拿大获批。

罗特西普在国内已经上市了，在国内的医院药房可以购买到该药，但价格较贵，患者如果想要了解罗特西普的具体价格信息，或是想要购买到性价比较高的罗特西普，可以向国内专业的海外医疗服务公司（如医伴旅）咨询。通过医伴旅获取的药物都是海外药厂直邮，性价比高。

罗特西普是全球首个且目前唯一用于治疗β-地中海贫血和低危骨髓增生异常综合征等相关贫血的红细胞成熟剂，研究结果显示，罗特西普联合最佳支持治疗帮助77%患者改善贫血，罗特西普总体耐受性良好，副作用主要有头痛，骨痛，关节痛，疲劳，咳嗽，腹痛，腹泻和头晕。

罗特西普治疗需要定期输注红细胞（RBC）的成人β地中海贫血患者。据资料所示该药在国内的上市申请还在受理中，相信很快就能上市，有需要的患者可以通过医伴旅获取该药，性价比高，能保证药物是正品，具体的药品价格患者可以咨询医伴旅客服人员。

罗特西普是全球第一个的重组融合蛋白类药物，用于调节晚期红细胞成熟。最早于2019年在美国上市。目前该药已经在国内上市，在医院药房是可以买到这个药物的，但是因为上市不久，还没有医保，费用较高，具体的价格患者可以咨询一下当地药房。也可以通过医伴旅获取药物，性价比高，可以保证药物是正品，是推荐的首选方式。

红细胞成熟剂罗特西普改善非输血依赖β-地贫贫血及生活质量，目前该药已经在国内上市，在医院药房是可以买到这个药物的，但是因为上市不久，还没有医保，具体的价格患者可以咨询一下当地药房。也可以通过医伴旅获取药物，性价比高，可以保证药物是正品。