在试验III期研究中，924名病人以2:1的比例分配到接受口服凡德他尼（300mg/天）或安慰剂，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗组，无进展生存期延长，但是不是很大（HR，0.63）：中位间隔期，凡德他尼组为1.9个月，安慰剂组为1.8个月。凡德他尼组客观反应率也显着升高（2.6% vs. 0.7%）。然而，总体生存期没有统计学差异：凡德他尼为8.5个月，安慰剂组为7.8个月。估计的1年生存期，凡德他尼组为35.5%，安慰剂组为31.7%。
参考资料： https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm
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