鹅去氧胆酸颗粒片为一种口服胆汁酸衍生物制剂，属于脑腱黄瘤病(CerebrotendinousXanthomatosis,CTX)的靶向治疗药物。通过激活法尼醇X受体(FXR)调控胆固醇代谢通路，抑制异常代谢物cholestanol的合成与蓄积，从而延缓疾病进展。制剂采用粒状锭设计，便于剂量调整和吞咽障碍患者服用。
药品称呼
通用名称：鹅去氧胆酸颗粒片、Chenodeoxycholic acid
商品名称：Fujikenon Granules、フジケノン粒状錠
适应靶点
鹅去氧胆酸颗粒片通过激活法尼醇X受体(Farnesoid X Receptor,FXR)，负反馈抑制胆固醇7α-羟化酶(CYP7A1)的转录，从而减少cholestanol的合成与蓄积。同时，通过肠肝循环参与胆汁酸稳态调节，改善脑腱黄瘤病患者的代谢异常。
适应症和适应人群
适应症：脑腱黄瘤病(Cerebrotendinous Xanthomatosis,CTX)。
适应人群：成人与儿童患者，需根据体重与临床状态个体化调整剂量。
规格与性状
规格：125mg*12包/盒。
性状：白至淡黄色薄膜包衣锭剂；直径约4mm，厚度约3.3mm，平均重量37.44mg。
主要成分
有效成分：鹅去氧胆酸(Chenodeoxycholic acid)。
辅料：微晶纤维素、交联羧甲基纤维素钙、甲基纤维素、硬脂酸镁、蔗糖脂肪酸酯、羟丙甲纤维素、聚乙二醇400、滑石粉。
用法用量
成人用药：初始剂量为每日250mg，每2周递增250mg，维持剂量为每日750mg，分3次口服。最大日剂量不超过1000mg，单次剂量不超过375mg。
儿童用药：初始剂量为每日5mg/kg，每2周递增5mg/kg，维持剂量为每日15mg/kg，分3次口服。最大日剂量不超过15mg/kg且不超过750mg，单次剂量不超过250mg。
剂量调整原则：剂量递增应以每2周为间隔进行，并根据患者耐受性与临床反应个体化调整。
具体您可以阅读鹅去氧胆酸颗粒片完整用法用量信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：鹅去氧胆酸颗粒片的用法用量。
不良反应
常见不良反应(发生率≥5%)包括：
消化系统：鼓肠、腹泻、软便、恶心、呕吐、食欲不振、腹痛、胃灼热、腹部不适、腹胀。
肝脏：肝功能异常，表现为ALT、AST、ALP、胆红素升高。
过敏反应：皮疹、瘙痒。
其他：倦怠感、眩晕、面部浮肿。
严重肝功能障碍需立即停药并采取相应医疗措施。
具体您可以阅读鹅去氧胆酸颗粒片副作用信息，建议在医生的指导下正确用药。推荐文章：鹅去氧胆酸颗粒片的副作用。
注意事项
肝功能监测：治疗期间需定期进行肝功能检查，出现严重肝损伤时应停药。
胆道疾病患者：胆道闭塞患者禁用；胆道结石或存在闭塞风险的患者需慎用，并密切观察胆汁淤积征象。
药物相互作用管理：与特定药物(如制酸剂、阴离子交换树脂等)合用时需间隔给药，避免吸收干扰。
剂量递增控制：维持剂量需逐步递增，避免快速加量导致耐受性下降。
特殊人群用药
【孕妇】仅在治疗获益大于潜在风险时使用。动物实验显示胎猴肝脏组织学改变，人类数据有限。
【哺乳期女性】应考虑治疗必要性与哺乳益处，决定是否继续哺乳。大鼠实验中显示药物可经乳汁排泄。
【具有生殖潜力的男性和女性】说明书中尚未明确。
【儿童使用】缺乏系统性儿童临床试验数据，用药需严格依据体重调整剂量。
【老年人使用】因生理功能下降，需谨慎给药并密切监测临床状态。
【肾功能损害】说明书中尚未明确。
【肝功能损害】严重肝损伤患者慎用，因代谢物可能加重肝损害。胆道闭塞患者禁用。胆道结石或潜在闭塞患者需在严密监测下使用。
禁忌症
胆道闭塞患者；对鹅去氧胆酸颗粒片任何成分有过敏史的患者。
药物相互作用
含铝制酸剂(如氢氧化铝凝胶)：可能吸附鹅去氧胆酸颗粒片并减少吸收，建议间隔给药。
阴离子交换树脂(如考来烯胺、考来替泊)：可能结合鹅去氧胆酸颗粒片并抑制其吸收。
熊去氧胆酸：可能竞争性抑制吸收，建议间隔服用。
IBAT抑制剂(如依洛昔巴特)：可能干扰鹅去氧胆酸颗粒片通过IBAT的再吸收，降低疗效。
环孢素、西罗莫司：可能拮抗鹅去氧胆酸颗粒片对cholestanol蓄积的抑制作用。
苯巴比妥、扑米酮、口服避孕药：可能减少胆汁酸池容量，影响药物作用。
药物过量
说明书中尚未明确。
药代动力学
吸收：通过胆汁酸转运蛋白(IBAT)与被动转运在肠道吸收，经NTCP转运至肝脏，参与肠肝循环。
分布：人血清蛋白结合率为98.5%。
代谢：在肝脏中经氨基酸结合与硫酸化代谢，未被吸收部分由肠道菌群转化为石胆酸。
排泄：未吸收的胆汁酸(包括鹅去氧胆酸与石胆酸)主要经粪便排出。
贮存方法
室温保存，有效期3年。
研发公司
藤本制药株式会社(Fujimoto Pharmaceutical Co.,Ltd.)
