Vyondys 53（golodirsen）

Vyondys 53(golodirsen)是一种外显子跳跃治疗药物，促进杜氏肌营养不良症(DMD)患者缺失的外显子(特别是外显子53)的剪切和连接，能够在翻译过程中产生相对较小的但功能更完整的蛋白质，帮助修复DMD基因突变所产生的异常蛋白质。

药品称呼

通用名：golodirsen

商品名：Vyondys 53

全部名称：Vyondys 53，golodirsen

规格

100mg/2mL；50mg/mL

禁忌

没有

贮藏

将VYONDYS 53存放在2°C至8°C（36°F至46°F）下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以避光。

作用机制

Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合，从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。

安全与疗效

Vyondys 53的加速批准是基于接受治疗的患者骨骼肌中的肌萎缩蛋白水平升高的替代终点。FDA认为，申请中肌萎缩蛋白水平升高有可能合理预测DMD患者的临床效益。

在一项临床研究中，研究者评估了Vyondys 53的有效性。研究分两个部分，第一部分纳入了12名杜氏肌营养不良患者，其中8人接受了Vyondys 53治疗，4人接受安慰剂治疗。第二部分又额外纳入了13名未接受过该药治疗的患者。在研究中，患者接受48周及更长时间的Vyondys 53治疗后，抗肌萎缩蛋白的平均水平从基线时正常水平的0.01%提高到正常水平的1.02%。

完整说明书详见：https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/35c227d1-5b24-44b0-b5d3-f0f6b1c46bd5/spl-doc?hl=Vyondys%2053