Golodirsen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第53外显子结合,从而导致在具有易发生第53外显子跳跃的遗传突变的患者的mRNA加工过程中将此exon排除在外。 外显子53跳跃的目的是在具有适合外显子53跳跃的遗传突变的患者中产生内部截短的肌营养不良蛋白。
许多患者会问,服用Golodirsen会产生耐药现象吗?
由于每个患者的体质以及病情进展不同,所以每个患者产生耐药的时间以及表现也不相同,当患者出现耐药现象时,应第一时间向相关医生咨询,更改或更换治疗方案。
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