匹米替比是全球首个上市的热休克蛋白90(HSP90)抑制剂，具有独特的作用机制。HSP90是一种在细胞内广泛表达的蛋白质，参与多种信号传导通路的调控，对肿瘤细胞的生长和存活至关重要。通过抑制HSP90，匹米替比能够干扰肿瘤细胞的信号传导，抑制肿瘤的生长和扩散。

国内III期研究(研究10058030)

对86名接受伊马替尼、舒尼替尼和雷戈拉非尼治疗后病情恶化的不可切除或远处转移的胃肠道间质瘤患者，连续口服本药160mg或安慰剂，每日一次，连续5天。与安慰剂组相比，接受匹米替比治疗的患者组在主要评估项目(根据修订的RECIST ver.1.1标准)下，无恶化生存期显着延长。匹米替比能够有效地控制这些难治性GIST患者的病情进展。

研究纳入了对伊马替尼、舒尼替尼和雷戈拉非尼治疗有进展、临床恶化或不耐受的患者，确保了患者群体的难治性特征。

研究采用了修订后的RECIST ver.1.1标准，特别是不选择淋巴结病变作为靶病变，并对新出现的肿瘤结节设定了更严格的判定标准，这有助于更准确地评估治疗效果。

在75名接受匹米替比治疗的患者中，有70名(93.3%)出现了副作用，该药物在治疗过程中伴随着一定的不良反应。其中最常见的副作用包括腹泻(72%)、食欲减退(29.3%)、血肌酐升高(28%)、倦怠(26.7%)、恶心(25.3%)、肾功能损害(13.3%)和夜盲(12%)。这些不良反应需要得到医生和患者的密切关注，以便及时采取必要的措施来减轻其影响。

匹米替比作为HSP90抑制剂，在针对难治性GIST患者的国内III期临床试验中表现出了一定的治疗效果，该药物在治疗时也伴随着一定的副作用，需要患者在临床应用中加以注意和管理。