共1111名持续发热伴中性粒细胞减少病人入组的一项临床试验使用的治疗药为本品（用药方式为首剂70mg负荷剂量，随后每日1次50mg）或两性霉素B脂质体（用药方式为3.0mg/kg/天）。合适入选的病人接受了恶性肿瘤的化疗或造血干细胞移植，都是抗生素治疗无效的中性粒细胞减少者（持续96小时小于500个细胞/mm3）和发烧者（>38.0 C）。

病人接受治疗直至中性粒细胞恢复正常，治疗期最长28天。然而，已确诊为真菌感染的病人可以延长治疗期。如果病人对药物耐受良好，但在治疗5天后发烧仍持续和临床症状加重，可以将用药剂量提高至70mg/天（对本品而言）和5.0mg/kg/天（对两性霉素B脂质体而言）。

总体有效要符合以下5个标准：

(1) 成功治疗任何基线的真菌感染；

(2)用药期或治疗结束7日内无复发的真菌感染；

(3)治疗结束后存活7日；

(4)没有因为与药物有关的毒性或缺乏疗效导致的停药；

(5) 在中性粒细胞减少期间发烧症状消退。总体看来，本品（33.9%）和两性霉素B脂质体（33.7%）一样有效【0.2%的差异（95.2% CI -5.6, 6.0）】。

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