在BBI-608单药治疗的Ⅰ期剂量爬坡试验中，剂量从每天20mg至2000mg共为14个剂量组（41例患者）。研究中所有患者都处于末线治疗，并且大部分患者之前接受过超过3种治疗方案。肿瘤类型包括胰腺癌、结直肠癌、胃腺癌/GEJ腺癌、非小细胞肺癌、前列腺癌、头颈部癌和黑色素瘤。肿瘤疗效评估显示，按照 RECIST1.1 标准，在可评估患者中，65%出现疾病稳定（SD）或者肿瘤消退迹象。

在随后开展的针对胰腺癌的Ⅰb/Ⅱ期临床试验中，59例接受BBI-608联合白蛋白结合型紫杉醇和吉西他滨治疗，其中47名（79.7%）为初治患者，12名（20.3%）有既往辅助治疗史。在全部59名患者中，46名患者的疾病得到了控制，疾病控制率（DCR）为78.0%，其中2名患者出现完全缓解（CR，3.4%），26名出现了部分缓解（PR，44.1%）， mPFS和mOS分别为7.06和9.59个月。

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