奥巴捷(特立氟胺片)的效果好吗
中国国家药品监督管理局批准奥巴捷(特立氟胺片)用于治疗复发型多发性硬化,是国内首款口服型疾病修正治疗药物临床研究结果显示,奥巴捷显著降低了患者年复发率,延缓了残疾进展1多发性硬化已被列入第一批国家罕见病目录,奥巴捷(特立氟胺片)的上市预示着可以为多发性硬化带来新的治疗希望。
多发性硬化是一种终身、慢性、进展性疾病,由于自身免疫系统的病变,引起神经髓鞘的破损和剥落,致使脊髓、大脑以及视神经功能受到损害,患者的神经系统残疾逐渐加重,丧失自理能力、失明甚至失去生命。多发性硬化好发于 20-40 岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的 1.5-2 倍。目前,全球有超过 230 万人患多发性硬化,发病率约为 0.03%。欧美国家患病率比亚洲人群高。由于缺乏大规模流行病学资料,我国预计约有超过 3 万名患者。2018 年 5 月,多发性硬化被纳入中国《第一批罕见病目录》。
在一项双盲、安慰剂对照的3期试验中,1088名多发性硬化症患者随机分成3 组,分别给予奥巴捷7mg(n=366)、14 mg( n=359)和安慰剂组( n=363)。对其分别进行1、24、48、72、108周的跟踪检测,主要终点是年化的复发率(以年为时间单位计算的复发率),次要终点为至少12 周丧失劳动能力进展。扩展残疾状态量表(EDSS)计分≤5. 5, 平均年龄37.9岁,平均疾病持续时间5.33年, EDSS基线为2.68。
所有患者中平均用药时间:安慰剂组 631d,7 mg组635d,14 mg 组627d,7mg组和14mg组的年复发率分别为0.539和0.370,均明显低于安慰剂组(P=0.0002和P=0.0005),相对危险分别降低31.2%、31.5% (P均< 0.001)。确诊丧失劳动能力的比例安慰剂组为27.3%,奥巴捷(特立氟胺片)7mg组为21.7% (P= 0.08),,奥巴捷(特立氟胺片)14mg组为20.2% (P=0.03)。MRI影像学发现7mg组和14mg组均优于安慰剂组。
最终试验结果表明,奥巴捷(特立氟胺片)能明显降低MS复发率,延缓丧失劳动能力进展,降低MRI影像学疾病活性。
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