曲贝替定是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。2007年经EMEA(EuropeanMedicinesAgency)批准在欧洲首次上市；2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为Yondelis。 曲贝替定(海鞘素743，简写ET-743或ET743)是从海生的被囊动物中分离的的四氢异喹啉生物碱。曲贝替定是第一个海洋来源的对多种恶性肿瘤有效的新型抗肿瘤药物，且具有特殊的抗癌机理。曲贝替定作为一种新型抗肿瘤药物，对复发性卵巢癌有一定的疗效，特别是在和脂质体阿霉素联合应用时较单用脂质体阿霉素治疗效果较好，其开辟了在复发性卵巢癌患者中无铂治疗方案的新篇章，能够延长患者的无铂间期，为患者再次应用铂类药物化疗创造条件；在子宫平滑肌肉瘤治疗上取得一定效果，可作为延缓疾病发展的一种治疗选择。 曲贝替定疗效怎么样？一项较权威的IIb期前瞻性随机对照临床试验表明，相对于经典的多柔比星为主的化疗，曲贝替定并不能提高晚期软组织肉瘤的治疗效果。该临床试验意在检验新药曲贝替定（相对多柔比星为主的一线方案化疗对软组织肉瘤的有效性，但是因为没有观察到曲贝替定治疗的优势而提前终止。统计数据显示，相对于多柔比星为主的化疗，不同曲贝替定试验组的疾病无进展生存时间（DFS）不但没有提高，反而相对较低（2.8月/3.1月VS.5.5月）。而且，曲贝替定的副作用也明显高于多柔比星为主的化疗。

曲贝替定上市了吗？2001年曲贝替定被欧盟列为软组织肉瘤罕见病用药 (Orphan Drug），2004年曲贝替定被美国 FDA 列为软组织肉瘤罕见病用药。只有用于治疗罕见疾病或医学状况的药物才被称为罕见病用药。FDA 同意优先审核与现有可选药相比有可能存在很大优势的备选药。2015年10月23日，美国食品和药品监管局(FDA)批准曲贝替定为特异性软组织肉瘤(STS)的治疗 – 脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤 – 是不能通过手术切除)或是晚期(转移)。这个治疗被批准为以前接受含蒽环类化疗患者。 曲贝替定是海洋生物Ecteinascidiaturbinata的一种提取物，它与DNA小沟中的鸟嘌呤残基结合，形成加合物，导致DNA螺旋向大沟弯曲。形成的加合物可以影响并抑制蛋白质的合成，干扰细胞周期使细胞死亡，从而在基因水平上抑制肿瘤细胞的分裂和增殖。 曲贝替定推荐剂量是1.5mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。有血清胆红素水平机构正常上限以上患者没有曲贝替定的推荐剂量。 曲贝替定减少剂量：首次降低剂量：1.2 mg/m²q3wk，第二次剂量减少：1mg/m²q3wk。中度肝功能损害（胆红素水平为正常上限的1.5倍至3倍，AST和ALT<正常上限的8倍）：0.9mg/m²， 肾功能不全：轻度至中度：无需调整剂量，严重或ESRD：未研究。

曲贝替定是Pharma Mar SA和Johnson and Johnson研发的一种细胞毒药物。用无菌术，注射20 mL注射用无菌水，USP至小瓶。摇动小瓶直至完全溶出。重建溶液是清澈，无色到淡棕黄色，和含0.05mg/mL的曲贝替定。进一步稀释前观察有无颗粒物质和变色。如观察到颗粒或变色遗弃小瓶。曲贝替定与其他药物不要混合。稀释的曲贝替定液与I型无色玻璃小瓶，聚氯乙烯(PVC)和聚乙烯(PE) 袋和管，PE和聚丙烯(PP)混合袋，聚醚砜(PES)在线滤膜，钛，铂金或塑料端口，有机硅和聚氨酯导管，和有PVC，PE，或PE/PP制造接触表面泵是兼容的。 曲贝替定推荐剂量是1.5 mg/m2作为一个静脉输注历时24小时通过一个中央静脉线每21天(3周)给药，直至疾病进展或不肯接受毒性，有正常胆红素和AST或ALT低于或等于2.5倍正常上限患者。有血清胆红素水平机构正常上限以上患者没有曲贝替定的推荐剂量。 剂量调整：出现不良反应曲贝替定推荐剂量调整。一旦减低，在随后治疗疗程曲贝替定的剂量不应被增加。对曲贝替定剂量减低为：首次剂量减低：曲贝替定 1.2mg/m2每3周；第二次剂量减低：曲贝替定 1.0mg/m2每3周。 对以下永远终止曲贝替定：持续不良反应需要延迟给药超过3周；不良反应需要剂量减低以后曲贝替定给予在1.0mg/m2；严重肝功能异常(以下所有：胆红素正常上限两倍AST或ALT正常上限三倍与碱性磷酸酶低于正常上限两倍)在以前治疗疗程。

曲贝替定(trabectedin)是由美国JanssenProds公司开发的用于不能手术切除或特定的晚期软组织肉瘤的治疗药物。2015年10月23日经美国FDA批准在美国上市，商品名为曲贝替定。 适应症： 曲贝替定是一种烷化剂药物适用为有不可切除或转移脂肪肉瘤或平滑肌肉瘤患者接受一个以前含蒽环类药物[anthracycline]-方案的治疗 剂量和给药方法 ⑴ 在1.5 mg/m2体表面积作为24-小时静脉输注给药，每3周通过一个中央静脉线。 ⑵ 预先药物：地塞米松[dexamethasone]20 mg IV，每次输注前30分钟。 剂型和规格 注射用：1 mg无菌冰冻干燥粉在一单剂量小瓶 警告和注意事项 ⑴ 中性粒细胞减少败血症：可能发生严重，和致命性，中性粒细胞减少败血症。治疗期间监视嗜中性计数。对2级或更大中性粒细胞减少不给曲贝替定 。 ⑵ 横纹肌溶解综合征：可能发生横纹肌溶解综合征；对严重或威胁生命肌酸磷酸激酶水平增加不给曲贝替定 。 ⑶ 肝毒性：可能发生肝毒性。监视和如需要时延迟和/或减低剂量。 ⑷ 心肌病变：可能发生严重和致死性心肌病变。有左心功能不全患者不给曲贝替定 ⑸ 胚胎胎儿毒性：曲贝替定可能致胎儿危害。忠告对胎儿潜在风险和使用有效避孕。 不良反应 曲贝替定最常见(≥20%) 不良反应是恶心，疲乏，呕吐，便秘，食欲减退，腹泻，周边水肿，呼吸困难，头痛。最常见(≥5%)3-4级实验室异常是：中性粒细胞减少，增加的ALT，血小板减少，贫血，增加的AST，和增加的肌酸磷酸激酶。