瑞派替尼在国内已经上市了，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。瑞派替尼将成为在中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物，填补了我国在这一疾病治疗领域的空白，为广大晚期GIST患者带来更多选择和希望。 作为广谱抑制KIT和PDGFRA导致的GIST突变激酶瑞派替尼为GIST患者提供了全新的标准治疗方式。 瑞派替尼的临床疗效： INVICTUS研究是一项双盲、随机、安慰剂对照Ⅲ期临床研究。研究双盲阶段，既往至少接受过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗的晚期GIST患者以2:1随机接受瑞派替尼150mg每日1次或安慰剂治疗。经盲法独立审查中心确定患者疾病进展后，进入开放研究阶段，安慰剂组患者在疾病进展后可以交叉至瑞派替尼150mg每日1次组进行治疗。研究的主要终点为根据MRECIST1.1标准评估的PFS，次要终点包括总生存期（OS）、研究者评估的PFS、生活质量（QOL）和安全性等。 INVICTUS结果显示，瑞派替尼中位PFS为6.3个月，而安慰剂组中位PFS是1.0个月。进一步分析安慰剂组中交叉接受瑞派替尼治疗和未接受瑞派替尼治疗的患者，交叉治疗可以带来显著的OS获益，两组中的OS分别为11.6个月和1.8个月。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：抗癌新药瑞派替尼在国内获批上市！瑞派替尼详细信息点这里

GIST是一种胃肠道间叶源性肿瘤，主要是由酪氨酸激酶受体（KIT）和血小板衍生生长因子受体（PDGFRα）突变所致。该病可发生于全消化道的任何部位，以胃和小肠最为多见，占胃肠道恶性肿瘤的1%-3%，属于少见肿瘤，好发于50岁以上的人群。瑞派替尼是目前全球唯一的酪氨酸激酶“开关控制”抑制剂，不同于其他TKI作用在ATP结合区，瑞派替尼独特的作用在开关口袋和活化环，一方面它占据开关口袋，阻止活化环进入开关口袋，另一方面它与活化环形成了各种稳定的化学结构，药物抑制作用不受ATP浓度或继发突变(ATP结合区或活化环)的影响，并且精准抑制KIT和PDGFRA的多种突变。2021年3月31日，瑞派替尼获得国家药品监督管理局批准上市，用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂的晚期胃肠间质瘤(GIST)成人患者。 作为结缔组织肿瘤主要类型之一的胃肠间质瘤（GIST）是大会关注的焦点，在GIST会议中公布的瑞派替尼Ⅲ期INVICTUS研究的进一步分析研究结果： INVICTUS研究是一项国际多中心的RCT研究，它证明了瑞派替尼用于既往接受过至少三种TKI治疗的晚期GIST患者PFS、OS和ORR明显获益，也正是主要基于该研究结果，最新NCCN软组织肉瘤指南和我国CSCO首版GIST指南均将瑞派替尼作为三线治疗失败GIST的唯一Ⅰ级推荐用药。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：瑞派替尼有副作用吗？长期服用瑞派替尼的副作用有哪些？