氯苯唑酸由辉瑞公司研发,于2019年5月3日经美国FDA 批准上市,商品名为Vyndaqel。该药用于治疗因野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)。该药为20 mg胶囊剂,推荐剂量是每次口服4粒( 80 mg),每天一次。作为唯一一个缓解ATTR-CM的对因治疗药物，氯苯唑酸与其他六款罕见病治疗药，2021年12月被纳入国家医保目录，改变了以往ATTR-CM用药难的困境。 氯苯唑酸是转甲状腺素蛋白(TTR)的选择性稳定剂,其在甲状腺素结合位点结合TTR,稳定四聚体并减缓其解离成单体,旨在通过防止TTR的错误折叠和沉积,来抑制淀粉样沉积的形成。ATTR-ACT双盲、多中心﹑随机对照试验结果显示,441例患者,随访30个月后,与安慰剂相比,Vyndaqel 可显著降低ATTR-CM患者的死亡率和心血管相关住院风险,并可提高患者的其他功能性指标。因参与临床试验的患者数目较少,并未发现明显药物相关不良反应。 在实验中观察到的氯苯唑酸的副作用为：胃痛、腹痛、尿路感染、女性阴道感染、尿痛、腹泻、尿频等。医伴旅小编在最后希望正在使用氯苯唑酸这个药物的患者能够谨遵医嘱进行用药，在网络如此发达的现在，信息传播很快，很多患者在网络上看到一些不实的消息千万不要轻信，比如多使用一些就可以提高治疗效果，或者降低目前使用剂量就可以免除副作用，这都是不对的，甚至还会影响自身的治疗进度。因此，只有谨遵医嘱用药，才能保证药物疗效，离治疗目标更进一步。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首个治疗高胆固醇药Leqvio上市,一年两针有效降低胆固醇

他法米地软胶囊也叫氯苯唑酸，tafamidis，商品名称是Vyndaqel，用于成人心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。他法米地软胶囊是TTR的选择性稳定剂，是全球首个也是唯一一个获批治疗ATTR-CM的口服药物。 他法米地软胶囊可以用医保购买了吗？ 他法米地软胶囊于2020年在国内获批上市，2021年12月被纳入国家医保目录，也就是说在国内的医院药房购买他法米地软胶囊可以用医保报销了，但具体的报销比列患者可以咨询一下当地的医保局或者医院药房人员。患者也可以通过医伴旅了解一下海外版的他法米地软胶囊，药厂直邮到家，不出国就能买到海外药物，保证正品的同时还能减轻不小的经济负担。不过海外药物的价格是不固定的，因为海外药物的价格受汇率浮动影响。有需要他法米地软胶囊的患者可以咨询一下医伴旅客服具体的费用和购药流程。不建议患者采用代购，容易上当受骗。 他法米地软胶囊用法用量是怎样的？ 他法米地软胶囊规格是61毫克 1盒x30粒。建议剂量为每天一次口服1粒 61毫克他法米地软胶囊。他法米地软胶囊和tafamidis葡甲胺按毫克数不可互换，软胶囊应完全吞服，不得压碎或割伤。他法米地软胶囊可以和食物一起服用，也可以不和食物一起服用。腹泻、尿路感染、女性阴道感染、胃痛或腹痛是本品主要的副作用。对他法米地软胶囊活性物质成分列表中所列的任何赋形剂过敏的患者禁用。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：治疗骨质疏松症的新药Romosozumab！

他法米地软胶囊（氯苯唑酸）是通过结合至少一个甲状腺激素结合位点的4-二聚体，是一种天然结构的TTR, 抑制离解和变性， 一种新的TTR淀粉样蛋白形成抑制。该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊治疗效果好不好？ 他法米地软胶囊治疗效果 ATTR-ACT是一项3期、多中心、平行设计、安慰剂对照、双盲的随机试验，评估了他法米地软胶囊（氯苯唑酸）对441例ATTR-CM患者的治疗有效性与安全性。患者以2：1：2的比例随机分配，分别服用80mg他法米地软胶囊、20mg他法米地软胶囊、安慰剂治疗，每天一次，持续30个月。 试验结果显示：他法米地软胶囊治疗组患者的死亡率为29.5%，安慰剂组为42.9%；相比于安慰剂组，因心血管疾病导致的住院率他法米地软胶囊治疗组也有所下降。而且与安慰剂相比，服用80mg他法米地软胶囊可以显著降低全因死亡率、心血管住院率和复合终点，因此临床上将80mg他法米地软胶囊作为ATTR-CM治疗的首选剂量。 结合以上试验数据可知，他法米地软胶囊（氯苯唑酸）能降低患者的死亡率、心血管住院率，它能减轻患者的痛苦，改善患者的生活质量及疾病进展，对患者的病情能产生积极的作用。但和大多数药物一样，接受该药品治疗会产生一些副作用。 他法米地软胶囊治疗时会有哪些副作用？ 他法米地软胶囊副作用包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括：尿痛、有烧灼感、尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。患者在他法米地软胶囊治疗期间如果产生比较严重的副作用，要及时到医院就诊，由专业的医生调整用药方案。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效

他法米地软胶囊是一种含活性成份氯苯唑酸的药，是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，该药品主要用于治疗野生型或遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性的心肌病。那他法米地软胶囊一天需要用几次？用多长时间能见效？ 他法米地软胶囊用药剂量 他法米地软胶囊（tafamidis）建议剂量为：每天一次，口服1粒，61mg（他法米地）胶囊。 他法米地软胶囊61mg相当于80mg他法米地葡甲胺。但两种药物不可按毫克数互换使用。他法米地软胶囊应完全吞服，不得压碎或割开服用。该药品可以带或不带食物一起服用。患者的病情进展及个人体质有差异，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗时的用药剂量、疗程时间等也会不一样，实际用药时可根据患者的身体情况调整用药剂量。 由于每位患者的病情进展、对药物的耐受程度不同，使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后的效果、起效时间等也会有差异，所以无法精确的给出他法米地软胶囊（tafamidis）的见效时间，患者使用他法米地软胶囊（tafamidis）治疗后多久可以看到效果主要是由患者的个人体质、病情进展及对药物的耐受程度决定的。患者在治疗期间严格按照医生的诊疗建议用药，相信很快就能看到好的效果。 以上就是关于他法米地软胶囊（tafamidis）用药剂量及见效时间的介绍，患者如果想要了解到更多关于该药品的最新药物资讯（如他法米地软胶囊的价格、购买方式、注意事项等等），可随时联系医伴旅客服。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：阿奇霉素片的不良反应很多吗？治疗期间要注意什么

小分子药物 tafamidis（他法米地软胶囊）是由辉瑞公司研发的一种长效的口服治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物，其包括2种形式，分别为氯苯唑酸和氯苯唑酸葡甲胺是美国FDA 批准首款也是唯一一款治疗转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)药物。同时，氯苯唑酸葡甲胺是首次在欧盟获得批准治疗转甲状腺素淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)的药物，用于I期症状性多发神经病的成年患者以延缓周围神经损伤。 TTR为四聚体结构，发生病变时TTR分解为淀粉样单体，这些淀粉样单体错误组装成可溶性低聚物、细丝和淀粉样纤维堆积在神经系统或各大器官中，引起病变。在病变过程中，TTR 四聚体解离是限速步骤。他法米地软胶囊与非甲状旁腺素原生质四聚体形式的转运甲状腺素(T)和全视黄醇蛋白结合，阻止TTR分解成单体。其有望抑制淀粉样变反应，进而减缓疾病进展。 Ⅰ期临床试验结果表明，他法米地软胶囊在健康受试者体内具有良好的安全性与耐受性，超治疗剂量服用对健康受试者心脏无明显影响。II期临床试验结果表明，tafamidis对TTR稳定，对非Val30MeTTR淀粉样变、Val122lle或野生型 ATTR-CM患者一般耐受性良好，安全性高。Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果表明，早期使用tafamidis可更好地减缓神经系统疾病的进展。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：首款骨质疏松症新药-罗莫单抗(Romosozumab)

氯苯唑酸（Vyndaqel）是一种转甲状腺素蛋白稳定剂，美国FDA批准该药品用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。那氯苯唑酸的疗效好不好？氯苯唑酸常见不良反应有哪些？ 氯苯唑酸的疗效 一项随机、双盲、安慰剂对照研究（Fx-005）评估了氯苯唑酸（Vyndaqel）良好的治疗效果，该项试验结果显示：完成18个月治疗期后，患者的下肢神经功能评估结果为：下肢神经损伤缓解比率为（缓解患者/患者总数）： 氯苯唑酸（Vyndaqel）组为60.0％；安慰剂组为38.1％。与基线状态相比，完成18个月治疗的患者，其TQOL评分变化为：氯苯唑酸（Vyndaqel）组为0.1（±2.98），安慰剂组为8.9（±3.08）。由此可知，氯苯唑酸（Vyndaqel）能减轻患者的痛苦，提高下肢神经损伤缓解比率，改善患者的生活质量及病情进展，对患者的病情有积极作用。 氯苯唑酸的不良反应 氯苯唑酸的不良反应包括有：腹泻、尿路感染（症状可能包括尿痛、有烧灼感以及尿频）、女性阴道感染、胃痛、腹痛等等。患者在接受氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗期间如果发生了比较严重的副作用，要立即到医院就诊，由专业的医生进行正规治疗。产生不良反应后患者不可盲目使用其他药物治疗，以免产生更多不良反应，影响病情。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 相关热文推荐：氯苯唑酸用多久会产生耐药？使用时要注意什么

转甲状腺素蛋白淀粉样变是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白（TTR）。氯苯唑酸（Vyndaqel）中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂，它附着于缺陷蛋白，即转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，氯苯唑酸（Vyndaqel）可以阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。长期使用某种药物治疗会产生耐药性，氯苯唑酸（Vyndaqel）也不例外，那氯苯唑酸用多久会产生耐药？使用时要注意什么？ 因为每位患者的病情进展、对药物的耐受程度不同，患者在接受氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗后产生耐药的时间、耐药后的具体表现及处理方式也会有差异，氯苯唑酸（Vyndaqel）耐药的具体时间、表现及处理方法等是由患者自身情况决定的。 患者在氯苯唑酸（Vyndaqel）耐药后不要擅自使用其他药物进行治疗，因为这可能会产生一些不良反应，影响病情。耐药后，患者应尽快到医院就诊，由医生诊断其身体状况，并根据实际情况为患者提供最佳的治疗方案。 氯苯唑酸注意事项 已知对氯苯唑酸（Vyndaqel）活性成份或其中的任何辅料有严重超敏反应的患者不可使用该药品治疗。患者在使用氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗期间如果产生严重过敏反应，应立即停止用药，并到医院就诊，由医生诊断患者的过敏原因，并进行用药。患有严重过敏反应的患者应永久停用该药品。 氯苯唑酸（Vyndaqel）具有胚胎胎儿毒性，使用该药品治疗可能会对胎儿产生危害，因此妊娠女性不可使用该药品治疗。患者在氯苯唑酸（Vyndaqel）治疗期间应采取有效的避孕措施，并在停止该药品治疗后继续使用适当的避孕措施1个月。 注：以上资讯来源于网络，由医伴旅整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。 热文推荐：Leqvio应该如何给药？用多长时间能看到效果

2020年，全球首款、也是唯一治疗转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病的口服药物氯苯唑酸在国内获批上市。2021年12月，该药与其他六款罕见病新药一起纳入新版医保目录。2022年1月1日，新版医保目录正式实施，罕见病新药氯苯唑酸相继在上海、广州等地开出医保处方，这一政策的落地，从此改变“淀粉人”“买不到药，买不起药”的困境。 什么叫“淀粉人”? “淀粉人”是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者的别称。转甲状腺蛋白淀粉样变性心肌病是一种罕见致死病，这种病的病因是淀粉样蛋白团块在患者心脏中异样沉积，影响到了心脏的正常功能，从而导致发病。发病症状与其他心脏疾病类似(如心脏衰竭，心脏扩大)。因此，在国内的诊断率很低，并且时常发生误诊、漏诊。 治疗这种罕见疾病的有效药就是本文提到的氯苯唑酸(Vyndaqel)，它作为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的特效药，价格非常昂贵，一盒的价格高达五万元。不仅如此，治疗该疾病，一盒是远远不够的。因此，患者面临着巨大的经济压力。 此前，“淀粉人”面临诊疗、求药双重困境 ATTR-CM是一种罕见、进行性、致死性的疾病，并且临床症状不典型，又极易与心衰等常见的心脏疾病混淆，因此，国内的诊断率很低，尚不足1%。患者常常要经过多次诊断，甚至会经历误诊、漏诊才能被确诊，以致于很多患者错过最佳治疗时间。 患者确诊ATTR-CM后如果不能及时进行对因治疗，平均的生存时间仅有2-5年。氯苯唑酸在国内上市之前，我国是没有专门治疗这一疾病的特效药的，因此，患者即使在很短时间内确诊，但后续的治疗却需要花费很多时间和精力，部分患者甚至需要进行肝心移植。 氯苯唑酸为什么能缓解转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病? 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种罕见病，其特征为患者体内存在有缺陷的血液蛋白，即转甲状腺素蛋白(TTR)。这种缺陷蛋白容易破裂，由此导致患者体内出现纤维样物质(淀粉样蛋白原纤维)沉积。淀粉样蛋白原纤维的沉积会对组织和器官造成损害，影响它们的正常功能。 氯苯唑酸中的活性物质tafamidis是转甲状腺素蛋白稳定剂。它附着于转甲状腺素蛋白，并使其稳定。通过这种方式，阻止转甲状腺素蛋白分解，进而防止淀粉样蛋白原纤维的形成并延缓神经疾病的进展。 氯苯唑酸纳入医保，“淀粉人”不再“无药可医” 作为缓解ATTR-CM的唯一对因治疗的有效药，氯苯唑酸在国内上市有着非比寻常的意义。2020年氯苯唑酸软胶囊在国内获批上市，2021年12月，该药与其他六款罕见病新药一起纳入新版医保目录。此前，编者提到过氯苯唑酸一盒单价高达5万元，此次氯苯唑酸纳入医保改变了国内ATTR-CM无药可医的困境。 1月2日，北京大学第一医院开出第一张氯苯唑酸的医保处方，4日至5日，上海交通大学医学院附属瑞金医院、广州中山大学附属第一医院也相继开出氯苯唑酸的医保处方。随着氯苯唑酸在各地落地，ATTR-CM患者用药负担得到很大的减轻，这一群体的治疗和生活也将得到改善和提升，同时，医保的落地也将带动这一疾病的有效治疗手段的广泛覆盖，推动临床医生的进一步研究和诊疗的积极性。氯苯唑酸纳入医保这一政策的实行让更多患者获得及时的诊断和治疗的机会，也推动我国在ATTR-CM诊疗领域的全面发展。 参考来源： [1] 羊城晚报 [2] 腾讯新闻 [3] https://nctr-crs.fda.gov/fdalabel/services/spl/set-ids/1b4121ee-a733-4456-a917-be2603477839/spl-doc?hl=Vyndaqel

“淀粉人”是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的俗称，这是一种罕见的致死性疾病，这种疾病的病因是由于淀粉样蛋白团块在患者心脏中异样沉积，影响到了心脏的正常功能。发病与其他心脏疾病类似（如心脏衰竭，心脏扩大）。有效的治疗药物叫做 氯苯唑酸。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种小众疾病，大多数人第一次听说可能是在一档名为《令人心动的offer》中，该节目详细的记录了医学生在医院实习的详细过程。在其中的一期节目中拍摄了医学生实习生回访了一些患有心脏淀粉样变这个病的患者。 氯苯唑酸作为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的特效药，价格昂贵。之前一盒的价格将近五万元，更令人震惊的是，治疗该疾病，一盒是远远不够的。患者面临着巨大的经济压力。节目中的患者已经不敢去医院复查，因为他们的家庭根本无法承担。氯苯唑酸到底是一种怎样的药物？小众的的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者又该何去何从？ 氯苯唑酸又称他法米地软胶囊，英文名字叫做Vyndaqel，适用于成人成年心肌病（ATTR-CM）患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。 近日，辉瑞公布了氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的临床试验ATTR-ACT及其长期扩展研究的分析结果。结果显示，与20 mg氯苯唑酸葡胺治疗相比，氯苯唑酸方案可在统计学上显著改善ATTR-CM患者的长期生存期。也就是说氯苯唑酸是该疾病患者生的希望。 12月3日上午，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果。能显著降低患者心血管死亡及相关住院风险的全球首个获批的ATTR-CM特效药——氯苯唑酸软胶囊，已被纳入最新公布的国家医保目录。 每一个小众群体都不会被放弃！随着社会和政府的关注，小众疾病患者的困难将被切实解决，医伴旅也致力于帮助患者买到便宜好用的药物，购买渠道请咨询医伴旅客服。