淀粉人”别担心！氯苯唑酸的价格国家帮你砍下来

郭药师

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2025-01-20 06:57:24

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“淀粉人”是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的俗称，这是一种罕见的致死性疾病，这种疾病的病因是由于淀粉样蛋白团块在患者心脏中异样沉积，影响到了心脏的正常功能。发病与其他心脏疾病类似（如心脏衰竭，心脏扩大）。该病有效的治疗药物叫做氯苯唑酸，该药物已经获得FDA批准，成为首个也是唯一一个治疗淀粉变性的药物。

什么是转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病?

转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病是一种小众疾病，大多数人第一次听说可能是在一档名为《令人心动的offer》中，该节目详细的记录了医学生在医院实习的详细过程。在其中的一期节目中拍摄了医学生实习生回访了一些患有心脏淀粉样变心肌病的患者。

氯苯唑酸是怎样的一种药?

氯苯唑酸作为治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的特效药，价格昂贵。之前一盒的价格将近五万$，更令人震惊的是，治疗该疾病，一盒是远远不够的。患者面临着巨大的经济压力。节目中的患者已经不敢去医院复查，因为他们的家庭根本无法承担。氯苯唑酸到底是一种怎样的药物?小众的的转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者又该何去何从?

氯苯唑酸适应症及疗效

氯苯唑酸又称他法米地软胶囊，英文名字叫做Vyndaqel，适用于成人成年心肌病(ATTR-CM)患者的野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的治疗。

近日，辉瑞公布了氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病的临床试验ATTR-ACT及其长期扩展研究的分析结果。结果显示，与20 mg氯苯唑酸葡胺治疗相比，氯苯唑酸方案可在统计学上显著改善ATTR-CM患者的长期生存期。也就是说氯苯唑酸是该疾病患者生的希望。

氯苯唑酸是否进医保?

12月3日上午，国家医疗保障局公布了2021年国家医保药品目录调整结果。能显著降低患者心血管死亡及相关住院风险的全球首个获批的ATTR-CM特效药——氯苯唑酸软胶囊，已被纳入最新公布的国家医保目录。

总结

每一个小众群体都不会被放弃!随着社会和政府的关注，小众疾病患者的困难将被切实解决，医伴旅也致力于帮助患者买到便宜好用的药物，获取渠道请咨询医伴旅客服。

参考资料： FDA说明书，FDA更新于2023年10月17日的说明书：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=overview.process&ApplNo=211996

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